Per ora l’exploit ha funzionato sul topo, ma se in futuro questo approccio dimostrasse di funzionare anche su soggetti umani potremmo avere un nuovo potente metodo per produrre cellule Car-T “in vivo” anziché “ex vivo”, ovvero direttamente nel corpo del paziente. Il video qui sopra è in inglese, ma vale la pena guardarlo (attivare i sottotitoli automatici in italiano è semplice: basta cliccare su “Guarda su YouTube” e, una volta lì, cliccare sulla rotellina delle impostazioni che si trova in basso sul video; nel menù comparirà la dicitura “subtitles” o sottotitoli che può essere settata sull’italiano). In alternativa, potete leggere qui sotto un riassunto dello studio pubblicato su Nature da ricercatori dell’Università di San Francisco e dell’Innovative Genomics Institute.

In breve, la posta in gioco è sviluppare una terapia “pronta all’uso” che non richiederebbe un pretrattamento chemioterapico e rappresenterebbe una semplificazione straordinaria del complicato processo usato sinora per produrre linfociti T “armati contro i tumori”, le cosiddette CAR-T. Come spiega la news pubblicata sul sito dell’IGI, oggi i medici prelevano le cellule immunitarie del paziente, le inviano a una struttura specializzata dove vengono geneticamente riprogrammate per combattere in modo mirato il cancro (a cominciare dai tumori del sangue) e poi le infondono nuovamente nel sangue del paziente. Questo sistema funziona bene, ma i tempi e i costi rappresentano barriere insuperabili per migliaia di pazienti.

La novità è che Justin Eyquem e colleghi, con l’aiuto di CRISPR, sono riusciti a integrare una lunga sequenza di DNA in un sito specifico nei linfociti T umani senza estrarli dal corpo. Negli esperimenti descritti su Nature, eseguiti su topi con sistema immunitario umanizzato, i ricercatori hanno utilizzato questo approccio per trattare con successo leucemia aggressiva, mieloma multiplo e persino un tumore solido (sarcoma).