Nella timeline del DNA avevamo già segnato il 2012, anno dell’invenzione delle forbici molecolari CRISPR, già premiate con il Nobel. Per vedere approvata la prima terapia basata su questa piattaforma di editing genomico abbiamo dovuto aspettare soltanto 11 anni: la nuova data da segnare sul calendario della scienza è il 16 novembre 2023.
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L’agenzia regolatoria britannica ha dato per prima il via libera alla terapia di editing ex vivo per anemia falciforme e talassemia messa a punto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. A dicembre potrebbe arrivare l’ok anche dalla Food and Drug Administration statunitense. L’iter di approvazione è in corso anche in Europa. Dall’invenzione di CRISPR, nel 2012, all’autorizzazione del primo farmaco sono passati soltanto 11 anni, segno che le forbici genetiche premiate con il Nobel stanno mantenendo le promesse. Per saperne di più su questo trattamento chiamato Casgevy (exagamglogene autotemcel, noto anche come exa-cel o CTX001) consigliamo l’articolo di Rachele Mazzaracca per Osservatorio Terapie Avanzate , che ha chiesto anche a me un breve commento da inserire. Eccolo qui:
Continua a leggereUna carrellata delle prime reazioni a caldo, da aggiornare via via. Per saperne di più sulla storia della terapia per anemia falciforme e talassemia appena approvata in UK, suggerisco questo mio articolo per Osservatorio Terapie Avanzate.
I risultati del primo trial umano con il “base editing” sono promettenti seppure preliminari. La posta in gioco per il futuro potrebbe essere una sorta di vaccino genetico per il cuore, ma per il momento questa strategia sperimentale ha senso solo per i casi più gravi.
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La notizia della settimana è sicuramente questa: la prima sperimentazione con il base editing (l’evoluzione di CRISPR che corregge le singole lettere senza recidere la doppia elica) ha centrato l’obiettivo di abbassare il colesterolo nei pazienti ma ha sollevato dubbi sui rischi (con due casi gravi di eventi avversi, tra cui un decesso), come riferisce Nature.
Ma consigliamo anche la lettura di altri due articoli. Nature Biotechnology fa il punto sugli esperimenti che utilizzano l’editing per eliminare dalle cellule i virus che riescono a nascondersi al sistema immunitario, come HIV ed epatite. Mentre Genetic Literacy Project pubblica un’analisi dei problemi che potrebbero azzoppare il nuovo regolamento sulle piante editate proposto dalla Commissione europea e ritardare (addirittura fino al 2030) l’arrivo sul mercato europeo dei primi prodotti.
La comunità scientifica ha salutato con grande favore la proposta di parziale deregolamentazione delle nuove biotecnologie avanzata dalla Commissione europea lo scorso luglio. Purtroppo l’iter legislativo non potrà compiere significativi passi in avanti prima della prossima legislatura, che si aprirà con le elezioni europee del giugno 2024. Ma questo tempo non andrà sprecato se servirà a sciogliere i nodi del testo che meritano un supplemento di riflessione e a mettere a punto qualche emendamento chiarificatore. Il diavolo è nei dettagli: dalle soglie proposte per delimitare gli interventi ammissibili sul genoma alle incognite relative alla coesistenza con il biologico, senza dimenticare lo stigma nei confronti degli erbicidi. Per passare in rassegna le questioni ancora irrisolte abbiamo chiesto aiuto a Roberto Defez, biotecnologo del CNR di Napoli. [Continua su Agriscienza]
Il 20 ottobre alle ore 18 “Agricoltura, alimentazione e nuove biotecnologie”, a Cento (Ferrara). Introduce e modera Anna MELDOLESI (Università di Bologna, Corriere della Sera, Le Scienze), intervengono Roberto DEFEZ (Istituto di Bioscienze e Biorisorse CNR di Napoli), Roberto TUBEROSA (Università di Bologna), Paolo BORGHI (Università di Ferrara), Valtiero MAZZOTTI (Direttore Assessorato Agricoltura, caccia e pesca Regione Emilia Romagna), Paolo DE CASTRO (Università di Bologna, Eurodeputato)
Non perdetevi su Nature le nanoparticelle lipidiche per traghettare CRISPR nei polmoni, sul CRISPR Journal la cassetta degli attrezzi CRISPR sempre più ricca di opzioni, e ancora su Nature lo xenotrapianto maiale-scimmia che avvicina la sperimentazione su pazienti umani.
Gli studi sui geni legati alla produttività sono sempre più numerosi, come si vede nel grafico qui sotto. Peccato che i successi ottenuti in laboratorio spesso deludano le aspettative nel mondo reale. Dare la caccia al singolo gene miracoloso evidentemente non basta, serve una visione agronomica e maggiore collaborazione tra competenze diverse. È questo il messaggio che un gruppo di autorevoli ricercatori – genetisti quantitativi, breeder, biologi evoluzionisti e plant scientist – ha affidato alle pagine di Nature in un commento provocatoriamente intitolato “La modificazione genetica può migliorare le rese, ma basta con le esagerazioni”. Ho chiesto un parere in merito a Luigi Cattivelli, che di formazione è agronomo ma dirige il Centro di ricerca genomica e bioinformatica del CREA e ha pubblicato da poco un libro intitolato “Pane nostro”. L’intervista, che spazia dall’importanza delle sperimentazioni in campo all’approccio emergente della selezione genomica, è disponibile su AgriScienza.
Ci perdonerà Drew Weissman, ma questo passerà alla storia soprattutto come il Nobel di Katalin Karikó. E forse oltre a essere un premio da festeggiare, è anche un premio che dovrebbe farci arrabbiare. Perché la storia di questa scienziata è troppo straordinaria, per tutti gli ostacoli che ha dovuto affrontare e superare. Si dice sempre che le ragazze hanno bisogno di scienziate modello a cui ispirarsi, Karikó è un bellissimo modello ma speriamo sinceramente che non debba essere di esempio a nessuna, perché non è giusto che una ricercatrice di questo calibro sia stata costretta alla precarietà per decenni e non abbia potuto contare su una cattedra stabile negli Stati Uniti dove si è trasferita dall’Ungheria negli anni ’80 (all’Università della Pennsylvania risulta “adjunct professor”).
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CRISPeR MANIA 