Oltre Baby KJ: il futuro delle cure CRISPR

Una tavola rotonda ha fatto il punto sulle lezioni apprese nel campo del manufacturing durante la corsa a salvare il neonato americano con un trattamento di editing su misura

Lo sforzo congiunto che la scorsa primavera ha salvato il piccolo KJ Muldoon ha meritato una copertura stampa ampia e dai toni entusiasti. Ma c’è una parte della storia che i media hanno trascurato, quella che segue l’invenzione del trattamento e precede la sua somministrazione. Dopo aver capito come correggere un difetto genetico (editing) e aver trovato il vettore giusto per raggiungere le cellule bersaglio (delivery), bisogna produrre gli ingredienti in tempi rapidi, con costi sostenibili e nel rispetto degli standard clinici. La celebre battuta di Inder Verma andrebbe aggiornata, non basta più dire che “ci sono tre problemi nella terapia genica: delivery, delivery e delivery”. Esiste almeno una quarta sfida: il manufacturing. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR e l’amministrazione Trump

Nel settore biotech e pharma aleggia un clima di attesa. Il vicepresidente designato J.D. Vance ha parlato con entusiasmo a Joe Rogan del primo trattamento CRISPR in commercio, quello per l’anemia falciforme. A preoccupare è piuttosto RFK jr che potrebbe avere una grande influenza nelle questioni relative a salute e alimentazione. Non solo per la sua generica ideologia “naturale=buono”, filosoficamente e scientificamente assai discutibile, ma anche per le sue chiare posizioni anti-OGM. Basta ascoltare il dialogo con l’attivista antibiotech Jeffrey Smith in questa puntata del RFK Jr podcast per ritrovare la classica narrazione di fine anni ’90 (multinazionali cattive, establishment corrotto, scienziati onesti silenziati, danni alla salute nascosti eccetera) riesumata e riproposta per le applicazioni di CRISPR (che è presentata come inaffidabile e fuori controllo).

La paziente-pioniera nel pantheon della medicina

Victoria Gray è il volto simbolo della prima terapia a base di CRISPR, approvata anche in Europa, e con la sua storia sta ispirando malati e ricercatori.

In un certo senso i veri pionieri non sono gli scienziati ma loro, i primi pazienti delle terapie sperimentali. Si cimentano con qualcosa di mai provato, aprendo un varco per tutti gli altri. Spesso e volentieri diventano ambasciatori dell’innovazione biomedica, simboli di coraggio e speranza. Prendiamo ad esempio Victoria Gray, la donna afroamericana malata di anemia falciforme che è diventata la prima paziente trattata negli Usa con la prima terapia a base di CRISPR. Dovrebbe entrare “nel pantheon dei nomi scritti a lettere d’oro nella storia della medicina”, sostiene Fyodor Urnov, il genetista che ha inventato l’espressione editing genetico.  Il CRISPR Journal ha preso l’inusuale decisione di pubblicare la foto sorridente di Gray sulla copertina dell’ultimo numero, quello di febbraio, lo stesso mese in cui è arrivato anche il via libera dell’Europa.

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Correggere il DNA prima della nascita: sì o no?

Le biotecnologie continuano a suscitare una generica diffidenza nell’opinione pubblica ma, secondo l’ultimo sondaggio svolto dal Pew Research Center in venti paesi tra cui l’Italia, la maggioranza delle persone è favorevole all’editing degli embrioni a scopo terapeutico. Sorprende l’India, che dice sì anche al potenziamento dell’intelligenza.

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