Da non perdere l’articolo di Francesca Ceradini su Osservatorio Terapie Avanzate
Il punto sulla terapia CRISPR in Italia
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Il pretrattamento chemioterapico fa una vittima in un trial CRISPR
L’incidente avvenuto nel corso di una sperimentazione con base editing per l’anemia falciforme ricorda l’urgenza di superare l’impiego preliminare del busulfan
I pazienti sperimentali si trovano spesso in una condizione paradossale: devono essere abbastanza malati da essere ammessi al trial clinico e abbastanza sani da sopportare gli effetti collaterali. Devono anche avere l’audacia di sottoporre il proprio corpo a protocolli la cui sicurezza ed efficacia è da dimostrare. Per questo molti li definiscono pionieri e persino guerrieri. L’identità del coraggioso paziente che sperava di curarsi dall’anemia falciforme assumendo il BEAM-101 ed è morto a quattro mesi dall’intervento è ancora sconosciuta. Però tutto lascia credere che a ucciderlo non sia stata qualche insidia celata nelle sue nuove cellule geneticamente editate, ma il vecchio e ben noto trattamento usato per fare loro spazio nel midollo.
Continua a leggereCRISPR e l’amministrazione Trump
Nel settore biotech e pharma aleggia un clima di attesa. Il vicepresidente designato J.D. Vance ha parlato con entusiasmo a Joe Rogan del primo trattamento CRISPR in commercio, quello per l’anemia falciforme. A preoccupare è piuttosto RFK jr che potrebbe avere una grande influenza nelle questioni relative a salute e alimentazione. Non solo per la sua generica ideologia “naturale=buono”, filosoficamente e scientificamente assai discutibile, ma anche per le sue chiare posizioni anti-OGM. Basta ascoltare il dialogo con l’attivista antibiotech Jeffrey Smith in questa puntata del RFK Jr podcast per ritrovare la classica narrazione di fine anni ’90 (multinazionali cattive, establishment corrotto, scienziati onesti silenziati, danni alla salute nascosti eccetera) riesumata e riproposta per le applicazioni di CRISPR (che è presentata come inaffidabile e fuori controllo).
La rivoluzione CRISPR rallenta, ecco i rimedi
È passato più o meno un anno da quando il primo trattamento a base di CRISPR (Casgevy) è stato approvato negli Usa e in Europa. Il primo paziente trattato oltreoceano al di fuori di un trial clinico è un afroamericano di 12 anni affetto da anemia falciforme. E anche l’Italia è pronta a partire con il primo paziente “non sperimentale”. Ma chi si aspetta che le autorizzazioni per nuove terapie di editing genetico arriveranno a tamburo battente resterà deluso. Il Casgevy, infatti, rischia di svettare come una cattedrale nel deserto. Disponiamo di una piattaforma super-versatile che potrebbe correggere una miriade di difetti genetici, perché allora le cure sono destinate ad arrivare negli ospedali con il contagocce? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Buona vita, Kendric!
Questa foto ritrae il primo paziente americano “non sperimentale” mentre lascia l’ospedale dopo aver completato il trattamento per l’anemia falciforme a base di CRISPR (Casgevy). Il New York Times ha raccontato nei dettagli questa “prima volta ufficiale”, arrivata dopo il successo della sperimentazione clinica che ha coinvolto decine di pazienti come Victoria Gray. Sappiamo ancora poco, invece, del primo ragazzo con anemia falciforme avviato al trattamento in Italia da quando questa terapia è diventata un “farmaco autorizzato” in Europa (accessibile nel nostro paese attraverso una proceduta di “accesso precoce” in attesa del via libera definitivo di Aifa). Conosciamo la regione (Umbria), l’età (23 anni), e che è arrivato qui nel 2014, presumibilmente da uno dei tanti paesi in cui questa malattia genetica del sangue è diffusa, forse dall’Africa. Sottoporsi al prelievo e alla re-infusione delle cellule editate è un procedimento invasivo e debilitante, ma ora l’americano Kendric Cromer (12 anni) e gli altri “first patient” possono sperare di condurre una vita piena. Senza crisi dolorose e trasfusioni. In bocca al lupo!
Le ultime tendenze della medicina CRISPR
La recente approvazione del Casgevy rappresenta il primo successo ufficiale delle terapie basate sull’editing genetico. Il trattamento per anemia falciforme e talassemia è arrivato a tempo di record, appena 11 anni dopo l’invenzione di CRISPR. “Due malattie in meno. Ne restano cinquemila”, ha commentato Fyodor Urnov, che all’Innovative Genomics Institute (IGI) si occupa di tecnologia e traslazione. Ma fra tante patologie in attesa di una cura, quali saranno le prossime a beneficiare di CRISPR? A che ritmo possiamo aspettarci che arrivino i nuovi trattamenti? Per orientarsi tra annunci e pubblicazioni, coltivando le speranze senza cadere nel sensazionalismo, è utile il periodico aggiornamento curato dall’istituto californiano. Il bilancio è decisamente positivo, ma non manca qualche delusione. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]
La paziente-pioniera nel pantheon della medicina
Victoria Gray è il volto simbolo della prima terapia a base di CRISPR, approvata anche in Europa, e con la sua storia sta ispirando malati e ricercatori.
In un certo senso i veri pionieri non sono gli scienziati ma loro, i primi pazienti delle terapie sperimentali. Si cimentano con qualcosa di mai provato, aprendo un varco per tutti gli altri. Spesso e volentieri diventano ambasciatori dell’innovazione biomedica, simboli di coraggio e speranza. Prendiamo ad esempio Victoria Gray, la donna afroamericana malata di anemia falciforme che è diventata la prima paziente trattata negli Usa con la prima terapia a base di CRISPR. Dovrebbe entrare “nel pantheon dei nomi scritti a lettere d’oro nella storia della medicina”, sostiene Fyodor Urnov, il genetista che ha inventato l’espressione editing genetico. Il CRISPR Journal ha preso l’inusuale decisione di pubblicare la foto sorridente di Gray sulla copertina dell’ultimo numero, quello di febbraio, lo stesso mese in cui è arrivato anche il via libera dell’Europa.
Continua a leggereUna pillola al posto di CRISPR?
La notizia dell’approvazione di Casgevy negli Usa è ancora fresca di stampa eppure diversi gruppi sono già al lavoro per superare i limiti della prima terapia basata sulle forbici genetiche
Non solo anemia falciforme, ora anche talassemia. Il 16 gennaio la Food and Drug Administration ha completato l’iter di autorizzazione anche per il secondo tipo di emoglobinopatia, mentre l’Agenzia europea per i medicinali dovrebbe dare il via libera nei prossimi mesi. Per passare dall’invenzione delle forbici genetiche Cas9 alla prima cura approvata sono bastati poco più di dieci anni, e l’entusiasmo per il traguardo raggiunto in tempi record è più che giustificato. Eppure un articolo della MIT Technology Review ha già acceso i riflettori sulle prossime sfide. Il titolo è: “Vertex ha sviluppato una cura CRISPR. Ma è già partita la caccia a qualcosa di meglio”. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]
Terapia o fertilità: il dilemma dei pazienti CRISPR
Quando l’8 dicembre la Food and Drug Administration ha dato il via libera alla commercializzazione di Casgevy, la prima terapia basata su CRISPR, sono stati in tanti a festeggiare. L’arrivo di una nuova opzione terapeutica per l’anemia falciforme è un’ottima notizia per i centomila malati americani. Il prezzo stabilito è elevato (2,2 milioni di dollari) anche se inferiore alla terapia genica classica autorizzata lo stesso giorno dalla Fda per la stessa malattia. Ma oltre alla sostenibilità economica, c’è un’altra questione che preoccupa scienziati, medici e pazienti: per liberarsi dalla morsa di una patologia grave e dolorosa molti giovani potrebbero dover rinunciare a diventare genitori. Conciliare editing genetico e salute riproduttiva è possibile? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Casgevy e il brevetto di Re Salomone
Nel racconto biblico il re Salomone doveva decidere tra due donne che sostenevano entrambe di essere la madre di un bambino. Nella saga di CRISPR la contesa è tra aziende biotecnologiche, riguarda un brevetto fondante e il prossimo episodio cruciale svelerà le conseguenze per Casgevy, la prima terapia CRISPR approvata prima in Gran Bretagna e ora negli Usa.
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