Le viti dell’Università di Verona sono già in campo, poi potrebbe essere la volta di Fondazione Edmund Mach e di CREA-CNR. Si tratterà sempre di Chardonnay, editato per resistere alla peronospora (ma con doppio knock-out) o all’oidio. Ne ho parlato con Mario Pezzotti, Sara Zenoni, Umberto Salvagnin, Riccardo Velasco e Vittoria Brambilla. Tornare su Nature Biotechnology per me è una gioia, anche perché questa volta l’Italia fa da apripista, anziché tirare il freno all’innovazione genetica. Prosit!
Nel settore biotech e pharma aleggia un clima di attesa. Il vicepresidente designato J.D. Vance ha parlato con entusiasmo a Joe Rogan del primo trattamento CRISPR in commercio, quello per l’anemia falciforme. A preoccupare è piuttosto RFK jr che potrebbe avere una grande influenza nelle questioni relative a salute e alimentazione. Non solo per la sua generica ideologia “naturale=buono”, filosoficamente e scientificamente assai discutibile, ma anche per le sue chiare posizioni anti-OGM. Basta ascoltare il dialogo con l’attivista antibiotech Jeffrey Smith in questa puntata del RFK Jr podcast per ritrovare la classica narrazione di fine anni ’90 (multinazionali cattive, establishment corrotto, scienziati onesti silenziati, danni alla salute nascosti eccetera) riesumata e riproposta per le applicazioni di CRISPR (che è presentata come inaffidabile e fuori controllo).
Watson & Crick per la doppia elica. Doudna & Charpentier per CRISPR. Karikó & Weissman per i vaccini a RNA… In due si pensa meglio che da soli o in tanti? Ne ho scritto per DuePunti, la rubrica di coppia che curo insieme a Chiara Lalli su 7-Sette, riprendendo gli spunti offerti su Nature Biotechnology dal duo Itai Yanai & Martin J. Lercher.
Nel numero speciale del CRISPR Journal dedicato alle sperimentazioni cliniche viene proposto un piano d’azione per evitare che il potenziale terapeutico dell’editing vada sprecato
È passato più o meno un anno da quando il primo trattamento a base di CRISPR (Casgevy) è stato approvato negli Usa e in Europa. Il primo paziente trattato oltreoceano al di fuori di un trial clinico è un afroamericano di 12 anni affetto da anemia falciforme. E anche l’Italia è pronta a partire con il primo paziente “non sperimentale”. Ma chi si aspetta che le autorizzazioni per nuove terapie di editing genetico arriveranno a tamburo battente resterà deluso. Il Casgevy, infatti, rischia di svettare come una cattedrale nel deserto. Disponiamo di una piattaforma super-versatile che potrebbe correggere una miriade di difetti genetici, perché allora le cure sono destinate ad arrivare negli ospedali con il contagocce? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Questa foto ritrae il primo paziente americano “non sperimentale” mentre lascia l’ospedale dopo aver completato il trattamento per l’anemia falciforme a base di CRISPR (Casgevy). Il New York Times ha raccontato nei dettagli questa “prima volta ufficiale”, arrivata dopo il successo della sperimentazione clinica che ha coinvolto decine di pazienti come Victoria Gray. Sappiamo ancora poco, invece, del primo ragazzo con anemia falciforme avviato al trattamento in Italia da quando questa terapia è diventata un “farmaco autorizzato” in Europa (accessibile nel nostro paese attraverso una proceduta di “accesso precoce” in attesa del via libera definitivo di Aifa). Conosciamo la regione (Umbria), l’età (23 anni), e che è arrivato qui nel 2014, presumibilmente da uno dei tanti paesi in cui questa malattia genetica del sangue è diffusa, forse dall’Africa. Sottoporsi al prelievo e alla re-infusione delle cellule editate è un procedimento invasivo e debilitante, ma ora l’americano Kendric Cromer (12 anni) e gli altri “first patient” possono sperare di condurre una vita piena. Senza crisi dolorose e trasfusioni. In bocca al lupo!
Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna hanno vinto il Nobel ma non la contesa sulla proprietà intellettuale e ora sono pronte a rinunciare a due brevetti ottenuti in Europa
Lo scoop è ancora una volta merito di Antonio Regalado, che qualche anno fa è diventato famoso per aver rivelato al mondo gli esperimenti cinesi che hanno portato la nascita delle prime bambine con il DNA geneticamente modificato. Questa volta il giornalista della MIT Technology Review ha messo le mani sugli incartamenti che stanno decidendo l’esito della disputa europea sullo sfruttamento commerciale della tecnologia più usata per l’editing genomico. Parliamo del modello standard di CRISPR che impiega l’enzima Cas9 per recidere la doppia elica del DNA nel punto prescelto dai ricercatori, lo stesso che nel 2020 ha portato Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna a Stoccolma per ricevere il premio Nobel per la chimica. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Se non avete capito come funzionano i microRNA, che hanno fatto vincere a Victor Ambros e Gary Ruvkun il Nobel per la medicina 2024, vi propongo una similitudine di Thomas Cech (Nobel per la scoperta dell’RNA catalitico). Il suo libro, da me recensito qualche settimana fa per Osservatorio Terapie Avanzate, è una miniera di spunti e di informazioni. Oggi l’ho ripreso in mano per scrivere un lungo articolo in uscita su Le Scienze proprio sull’ultimo Nobel. Eccone un estratto.
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