L’Italia dagli OGM alle TEA: finale di stagione

Com’eravamo: pieni di speranze per la ricerca agbiotech (anni ’90), ostaggio dell’opposizione agli OGM (anni 2000), rassegnati allo stallo (anni 2010). Come siamo: in piena ripartenza (con 4 notifiche per campi sperimentali presentate nel 2024). Per i veterani del dibattito italiano sulle biotecnologie agrarie, la storia ricostruita da alcuni dei suoi protagonisti sulla rivista della European Molecular Biology Organization è un amarcord che mette ordine nel passato. Per i più giovani sarà un viaggio alla scoperta degli eventi che hanno quasi ucciso questo settore di ricerca e del deus ex machina che l’ha rivitalizzata in extremis.

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La bioetica CRISPR in dodici domande

L’Innovative Genomics Institute di Jennifer Doudna ha pubblicato un nuovo capitolo dell’enciclopedia libera di CRISPR dedicato alle problematiche morali della correzione del DNA.
La premessa è doverosa: i giudizi etici sono influenzati da cultura di appartenenza, religione, esperienze di vita, valori personali e altro ancora. Non può esistere, dunque, un solo modo di tracciare il confine tra giusto e sbagliato, né di soppesare i pro e i contro di una tecnica versatile come l’editing. Di conseguenza il nuovo contributo pubblicato online nella sezione CRISPRpedia, curato dalla bioeticista di Berkeley Jodi Halpern insieme alla divulgatrice Hope Henderson, non vuole essere un decalogo di imperativi morali. Rappresenta piuttosto una rassegna ragionata dei punti critici più dibattuti e costituisce una bussola utile per insegnanti e studenti, medici e pazienti, e in generale per tutte le persone curiose. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

Le nuove biotecnologie a Tagadà

Un segmento del dibattito sulle politiche in materia di scienza e di bioetica andato in onda il 28 novembre a Tagadà su la 7. Anna Meldolesi parla della prima sperimentazione europea con cellule staminali per il Parkinson, del divieto italiano sulla carne coltivata e della ripresa delle sperimentazioni in campo con piante geneticamente corrette. Chiara Lalli parla di maternità surrogata, aborto, suicidio assistito. Qui c’è il dialogo con Tiziana Panella per intero (a cominciare dal minuto 16)

Dolce come un pomodoro editato

Pomodori variamente colorati, come in questa copertina. Arricchiti di vitamina D, come quelli sviluppati con il contributo degli scienziati italiani. Resistenti alle piante parassite (orobanche) come quelli allo studio sempre in Italia. Pomodori ridomesticati, come se fosse possibile riavvolgere e far ripartire a velocità accelerata il film della domesticazione. Persino pomodori naturalmente piccanti. Non c’è dubbio che CRISPR stia facendo faville con questo frutto/ortaggio così centrale nella nostra cucina e tanto importante per l’economia globale (se ne producono 186 milioni di tonnellate in tutto il mondo). L’ultimo della serie è il pomodoro extra-dolce, che ha avuto l’onore di essere descritto in un paper su Nature.

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Il pretrattamento chemioterapico fa una vittima in un trial CRISPR

Busulfan in 3D

L’incidente avvenuto nel corso di una sperimentazione con base editing per l’anemia falciforme ricorda l’urgenza di superare l’impiego preliminare del busulfan

I pazienti sperimentali si trovano spesso in una condizione paradossale: devono essere abbastanza malati da essere ammessi al trial clinico e abbastanza sani da sopportare gli effetti collaterali. Devono anche avere l’audacia di sottoporre il proprio corpo a protocolli la cui sicurezza ed efficacia è da dimostrare. Per questo molti li definiscono pionieri e persino guerrieri. L’identità del coraggioso paziente che sperava di curarsi dall’anemia falciforme assumendo il BEAM-101 ed è morto a quattro mesi dall’intervento è ancora sconosciuta. Però tutto lascia credere che a ucciderlo non sia stata qualche insidia celata nelle sue nuove cellule geneticamente editate, ma il vecchio e ben noto trattamento usato per fare loro spazio nel midollo.

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Le viti TEA su Nature Biotechnology

Le viti dell’Università di Verona sono già in campo, poi potrebbe essere la volta di Fondazione Edmund Mach e di CREA-CNR. Si tratterà sempre di Chardonnay, editato per resistere alla peronospora (ma con doppio knock-out) o all’oidio. Ne ho parlato con Mario Pezzotti, Sara Zenoni, Umberto Salvagnin, Riccardo Velasco e Vittoria Brambilla. Tornare su Nature Biotechnology per me è una gioia, anche perché questa volta l’Italia fa da apripista, anziché tirare il freno all’innovazione genetica. Prosit!

CRISPR e l’amministrazione Trump

Nel settore biotech e pharma aleggia un clima di attesa. Il vicepresidente designato J.D. Vance ha parlato con entusiasmo a Joe Rogan del primo trattamento CRISPR in commercio, quello per l’anemia falciforme. A preoccupare è piuttosto RFK jr che potrebbe avere una grande influenza nelle questioni relative a salute e alimentazione. Non solo per la sua generica ideologia “naturale=buono”, filosoficamente e scientificamente assai discutibile, ma anche per le sue chiare posizioni anti-OGM. Basta ascoltare il dialogo con l’attivista antibiotech Jeffrey Smith in questa puntata del RFK Jr podcast per ritrovare la classica narrazione di fine anni ’90 (multinazionali cattive, establishment corrotto, scienziati onesti silenziati, danni alla salute nascosti eccetera) riesumata e riproposta per le applicazioni di CRISPR (che è presentata come inaffidabile e fuori controllo).

Le grandi idee vengono in coppia?

Watson & Crick per la doppia elica. Doudna & Charpentier per CRISPR. Karikó & Weissman per i vaccini a RNA… In due si pensa meglio che da soli o in tanti? Ne ho scritto per DuePunti, la rubrica di coppia che curo insieme a Chiara Lalli su 7-Sette, riprendendo gli spunti offerti su Nature Biotechnology dal duo Itai Yanai & Martin J. Lercher.

La rivoluzione CRISPR rallenta, ecco i rimedi

Nel numero speciale del CRISPR Journal dedicato alle sperimentazioni cliniche viene proposto un piano d’azione per evitare che il potenziale terapeutico dell’editing vada sprecato

È passato più o meno un anno da quando il primo trattamento a base di CRISPR (Casgevy) è stato approvato negli Usa e in Europa. Il primo paziente trattato oltreoceano al di fuori di un trial clinico è un afroamericano di 12 anni affetto da anemia falciforme. E anche l’Italia è pronta a partire con il primo paziente “non sperimentale”. Ma chi si aspetta che le autorizzazioni per nuove terapie di editing genetico arriveranno a tamburo battente resterà deluso. Il Casgevy, infatti, rischia di svettare come una cattedrale nel deserto. Disponiamo di una piattaforma super-versatile che potrebbe correggere una miriade di difetti genetici, perché allora le cure sono destinate ad arrivare negli ospedali con il contagocce? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Buona vita, Kendric!

Questa foto ritrae il primo paziente americano “non sperimentale” mentre lascia l’ospedale dopo aver completato il trattamento per l’anemia falciforme a base di CRISPR (Casgevy). Il New York Times ha raccontato nei dettagli questa “prima volta ufficiale”, arrivata dopo il successo della sperimentazione clinica che ha coinvolto decine di pazienti come Victoria Gray. Sappiamo ancora poco, invece, del primo ragazzo con anemia falciforme avviato al trattamento in Italia da quando questa terapia è diventata un “farmaco autorizzato” in Europa (accessibile nel nostro paese attraverso una proceduta di “accesso precoce” in attesa del via libera definitivo di Aifa). Conosciamo la regione (Umbria), l’età (23 anni), e che è arrivato qui nel 2014, presumibilmente da uno dei tanti paesi in cui questa malattia genetica del sangue è diffusa, forse dall’Africa. Sottoporsi al prelievo e alla re-infusione delle cellule editate è un procedimento invasivo e debilitante, ma ora l’americano Kendric Cromer (12 anni) e gli altri “first patient” possono sperare di condurre una vita piena. Senza crisi dolorose e trasfusioni. In bocca al lupo!