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CRISPR-GPT: un copilota per l’editing

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Nature Biomedical Engineering ha presentato un chatbot creato appositamente per aiutare i principianti a fare i primi esperimenti e facilitare il lavoro ai ricercatori già esperti

Da quanto è stata descritta su Science nel 2012, nel celebre paper di Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, il successo della tecnica CRISPR è stato spiegato con una serie di aggettivi: economica, precisa, facile da usare. Ma poiché tutto è relativo, vale la pena chiedersi: facile quanto e rispetto a cosa? Se confrontata con le precedenti piattaforme di editing genetico, CRISPR è molto più semplice da adoperare. Mentre prima solo pochi centri altamente specializzati potevano eseguire questi esperimenti, con CRISPR può bastare un laboratorio standard, una manualità da comune biologo e una buona dimestichezza con la bioinformatica. I novellini però hanno bisogno di una guida e anche i ricercatori esperti possono incontrare dei problemi. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

L’RNA censurato? Speriamo sia un equivoco

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fonte: Nature Biotechnology

Gira voce che l’RNA sia caduto politicamente in disgrazia, presumibilmente in quanto molecola chiave per i vaccini di nuova generazione che hanno debuttato contro il Covid, dunque simbolo sgradito all’amministrazione USA ai tempi di Robert F. Kennedy Jr. e Donald Trump. Secondo indiscrezioni ai ricercatori americani sarebbe stato consigliato di rimuovere, in particolare, i riferimenti all’RNA messaggero dai progetti di ricerca che competono per i finanziamenti pubblici.

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CRISPR verso Marte, gli esperimenti più arditi

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I futuri avamposti extraterrestri dipenderanno in buona parte dall’utilizzo di organismi capaci di sopravvivere in condizioni estreme. Una fonte di ispirazione per raggiungere questo obiettivo sono i tardigradi, minuscoli invertebrati campioni di resistenza che potrebbero prestare i propri geni (e qualche super-potere) ad altre specie necessarie per sfamare e fornire sostanze utili ad astronauti e turisti spaziali.

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Un ponte di RNA per il design dei genomi

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Barbara McClintock ha scoperto i geni mobili negli anni ’40 e da allora questi elementi trasponibili non hanno mai smesso di stupire. Quella che sembrava una bizzarra eccezione alla stabilità del genoma, nel corso del tempo ha acquisito sempre più le proporzioni di un fenomeno influente e diffuso. Saltando qua e là trasposoni e sequenze di inserzione possono causare effetti deleteri, ma anche generare combinazioni utili rimescolando le carte dell’evoluzione. Recentemente si sono rivelati anche una miniera di potenziali strumenti biotecnologici. Alcuni (IS200/605) sono considerati gli antenati di CRISPR. Altri stanno ispirando un nuovo approccio al design genomico descritto in tre lavori su Nature e Nature Communications: il bridge editing. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

L’intelligenza artificiale incontra CRISPR

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Il machine-learning può arricchire la cassetta degli attrezzi biotecnologici progettando proteine mai viste in natura

OpenCRISPR, credit Profluent

L’evoluzione naturale ha avuto quattro miliardi di anni per sperimentare con la materia vivente. Ora anche l’intelligenza artificiale (AI) è stata messa al lavoro per ampliare il catalogo delle molecole possibili e desiderabili. I cosiddetti “sistemi linguistici” non servono più soltanto a produrre testi o immagini come nel caso di ChatGPT o Midjourney. Possono essere istruiti e impiegati per progettare nuove proteine, e dunque anche nuove forbici genetiche di tipo CRISPR. Il primo strumento inventato dall’AI per correggere il DNA ha debuttato la scorsa settimana su bioRxiv. Si chiama OpenCRISPR, è stato messo a punto da una company californiana (Profluent) ed è già a disposizione della comunità scientifica. Ma vale la pena notare che l’“open sourcing” riguarda lo strumento biotech, non il programma che l’ha generato.

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Tippi MacKenzie, la pioniera dell’editing fetale

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Festeggiamo l’8 marzo raccontando una grande scienziata dell’universo CRISPR (e non solo). Se intervenire dopo la nascita è troppo tardi (perché i danni di alcune malattie sono già diventati permanenti), e se intervenire sugli embrioni è troppo rischioso (perché la correzione genetica diventerebbe ereditabile), esiste una terza possibilità: provare a unire chirurgia fetale ed editing facendo correzioni genetiche in utero. Tippi MacKenzie è la pioniera di questa frontiera, e io ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.

Scivoloni CRISPR: quando il refuso è colpa dell’editing

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Quattro domande a Luigi Naldini sullo studio dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica che ha svelato limiti e rischi delle piattaforme più avanzate per la correzione del DNA

Si fa presto a dire CRISPR. Ne esistono ormai molte versioni, riconducibili a tre modelli di base. Forbici, matita e correttore di word. Le prime sono quelle che hanno vinto il Nobel e tagliano entrambi i filamenti del DNA nel punto in cui si vuole cambiare la sequenza. Gli altri due modelli, invece, sono in grado di intervenire senza recidere la doppia elica e per questo sono considerati potenzialmente più sicuri per cancellare le lettere sbagliate del genoma e cambiarne qualche pezzetto. Ma c’è una novità: un lavoro del gruppo di Luigi Naldini pubblicato su Nature Biotechnology evidenzia i limiti di questa rappresentazione semplicistica degli editori (ovvero degli strumenti per l’editing genetico) di vecchia e nuova generazione.

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CRISPR-PASTE incolla geni interi

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Il modello classico di CRISPR, quello premiato con il Nobel nel 2020, taglia entrambi i filamenti del DNA grazie alle affilate forbici molecolari dell’enzima Cas9. Disattivando parzialmente le forbici e aggiungendo alla Cas9 un altro enzima (retrotrascrittasi, RT nella figura) qualche anno fa è stato inventato il “prime editing”, che è più accurato ma può cambiare al massimo qualche decina di lettere. Ora a questi due pezzi è stato assemblato un terzo elemento (LSR, che sta per grande ricombinasi a serina). Il nuovo strumento a tre blocchi potrebbe rivelarsi utile per curare le malattie genetiche in cui non basta correggere un piccolo refuso ma è necessario sostituire un gene nella sua interezza. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Craspasi, le nuove sorprendenti forbici CRISPR

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Fonte: Ailong Ke

Il modello classico di CRISPR taglia il DNA. Altre versioni recidono l’RNA. Ma adesso nella cassetta degli attrezzi delle nuove biotecnologie potrebbe arrivare uno strumento che prende di mira le proteine: una caspasi guidata da CRISPR, già ribattezzata Craspasi. Quello che resta costante è che tutti questi strumenti sono programmabili, grazie alla molecola guida che individua il bersaglio desiderato. Non fanno come i trituradocumenti, piuttosto agiscono come bisturi. Eliminare selettivamente le proteine, unendo i poteri di programmabilità di CRISPR con la capacità di tagliare le proteine delle caspasi, potrebbe essere molto utile sia per la ricerca di base che per quella applicata.

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RNA, l’altra molecola della vita

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Michele Mirabella e Benedetta Rinaldi intervistano Anna Meldolesi

Il segreto di CRISPR è la sua guida di RNA. La complessità della specie umana è dovuta alla fine regolazione dei suoi geni classici (quelli che codificano per proteine), affidata a una miriade di RNA regolatori che non vengono tradotti in prodotti proteici. L’arma più potente contro il Covid sono stati i vaccini a RNA, e tante altre possibili applicazioni di questo acido nucleico sono allo studio. Ne avaveo già scritto per il Corriere Innovazione e per 7-Sette. Ieri ne ho parlato su Rai3 ad Elisir (la puntata è visibile su Raiplay, il mio segmento è nei primi dieci minuti della trasmisione).