
A due anni dall’approvazione commerciale di Casgevy solo una sessantina di persone affette da anemia falciforme o talassemia hanno potuto beneficiarne, per via di un problema tecnico che la prossima generazione di trattamenti proverà a superare
Il via libera da parte dell’Europa è arrivato il 13 febbraio del 2024, qualche mese dopo l’ok di Gran Bretagna e Stati Uniti. Su Le Scienze avevamo festeggiato lo storico evento, tracciando l’identikit della prima terapia CRISPR approvata nel mondo: il Casgevy, noto anche come exa-cel. Avevamo anticipato che la complessità del trattamento, probabilmente, avrebbe rallentato la sua adozione, ma il quadro tracciato la scorsa settimana da un’inchiesta della testata medica STAT rappresenta comunque una delusione.
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Sale l’entusiasmo per l’ultimo exploit e le azioni schizzano. Arriva lo studio deludente e le azioni crollano. Per quanto CRISPR sia giovane, ha già sperimentato più volte quanto la borsa sia volubile ed è inevitabile che accada ancora in futuro.
Un’immagine vale più di mille parole, e la scienza ha sempre fatto uso di metafore, analogie e similitudini a forte impatto visivo per descrivere concetti e processi che altrimenti sarebbero risultati difficilmente comprensibili. Il