Abbiamo scritto tanto su questo bimbo che è diventato la mascotte dell’editing su misura, grazie a un trattamento sviluppato a tempo di record solo per lui, e siamo felici di vederlo in ottima forma, con l’abito delle grandi occasioni per il summit di STAT!
Dopo il clamoroso successo commerciale dei farmaci basati sulla semaglutide, usati in modo più o meno appropriato per perdere peso, nel mondo biotech è già partita la corsa per trovare una soluzione più duratura, che non richieda iniezioni frequenti. L’idea consiste nel silenziare geni prescelti, senza intervenire in modo irreversibile sul DNA. In pratica non si tratterebbe di correggere geneticamente la sequenza bersaglio, ma di impedirne l’espressione attraverso un fenomeno chiamato RNA interferenza. Com’è noto un gene di tipo classico per esprimersi deve essere trascritto in RNA e quindi tradotto in proteina. Bloccando il trascritto, dunque, se ne annulla l’effetto, come hanno capito i Nobel Craig Mello e Andrew Fire.
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Festeggiamo l’8 marzo raccontando una grande scienziata dell’universo CRISPR (e non solo). Se intervenire dopo la nascita è troppo tardi (perché i danni di alcune malattie sono già diventati permanenti), e se intervenire sugli embrioni è troppo rischioso (perché la correzione genetica diventerebbe ereditabile), esiste una terza possibilità: provare a unire chirurgia fetale ed editing facendo correzioni genetiche in utero. Tippi MacKenzie è la pioniera di questa frontiera, e io ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.
Sale l’entusiasmo per l’ultimo exploit e le azioni schizzano. Arriva lo studio deludente e le azioni crollano. Per quanto CRISPR sia giovane, ha già sperimentato più volte quanto la borsa sia volubile ed è inevitabile che accada ancora in futuro. Continua a leggere
Un’immagine vale più di mille parole, e la scienza ha sempre fatto uso di metafore, analogie e similitudini a forte impatto visivo per descrivere concetti e processi che altrimenti sarebbero risultati difficilmente comprensibili. Il dibattito sul potere di persuasione esercitato con questo tipo di strategie comunicative è aperto. Fatto sta che in passato qualcuno si è interrogato sulle conseguenze regolatorie delle scelte lessicali adottate in relazione ad altre tecnologie: internet è un’autostrada, una nuvola o un ecosistema? Ora dunque è lecito ragionare su come convenga rappresentare CRISPR. È il pugno della vittoria che mette i geni KO o la mano di Dio? Un artificiere che disinnesca le bombe genetiche, un meccanico che ripara il genoma, un chirurgo dotato di bisturi? Continua a leggere
CRISPeR MANIA 