Archivi categoria: metodi

Un nuovo sistema CRISPR per inserire i geni

Posted on by
Rispondi
L’editor genetico evoCAST (copyright: George Lampe)

La piattaforma evoCAST potrebbe rivelarsi utile per le patologie causate da tante mutazioni diverse nello stesso gene, come fibrosi cistica e malattia di Stargardt

Recentemente David Liu ha vinto il Breakthrough Prize per l’invenzione di due strumenti che consentono di intervenire sul genoma in modo circoscritto (base editing e prime editing). Ma ci sono casi in cui, anziché correggere una mutazione nel gene difettoso, può essere conveniente inserire in modo controllato una copia ben funzionante dello stesso gene. È questa la missione di evoCAST, l’ultimo gioiello uscito dal Broad Institute nei pressi di Boston, la fucina degli strumenti CRISPR di nuova generazione. Il sistema messo a punto da Liu e colleghi è stato presentato su Science e promette un salto di qualità per le inserzioni di grosse dimensioni. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR news: un tris di prime volte

Posted on by
Rispondi

Sono tanti i lavori interessanti usciti di recente, ecco le nostre tre segnalazioni. Riguardano un trial innovativo di terapia genica, un nuovo approccio sperimentale per l’oncologia e l’invenzione di nuovi strumenti per mappare le reti di regolazione genetica.

Continua a leggere →

Un ponte di RNA per il design dei genomi

Posted on by
Rispondi

Barbara McClintock ha scoperto i geni mobili negli anni ’40 e da allora questi elementi trasponibili non hanno mai smesso di stupire. Quella che sembrava una bizzarra eccezione alla stabilità del genoma, nel corso del tempo ha acquisito sempre più le proporzioni di un fenomeno influente e diffuso. Saltando qua e là trasposoni e sequenze di inserzione possono causare effetti deleteri, ma anche generare combinazioni utili rimescolando le carte dell’evoluzione. Recentemente si sono rivelati anche una miniera di potenziali strumenti biotecnologici. Alcuni (IS200/605) sono considerati gli antenati di CRISPR. Altri stanno ispirando un nuovo approccio al design genomico descritto in tre lavori su Nature e Nature Communications: il bridge editing. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

Il genoma umano senza errori e senza buchi

Posted on by
1

Il consorzio T2T ha completato il lavoro: abbiamo finalmente una sequenza completa e corretta, che fa luce sull’8% del genoma mancante o mal sequenziato dal Progetto Genoma Umano. Disporre di una sequenza di riferimento senza lacune e senza errori servirà anche all’editing genomico. Per saperne di più, qui c’è il pezzo che ho scritto per il Corriere della sera e qui l’intervista che ho fatto per Le Scienze a uno dei bioinformatici del progetto T2T, Giulio Formenti.

Le nuove scommesse di Zhang: editing, trasposoni e retrovirus

Posted on by
Rispondi

Il pioniere sino-americano, celebre per aver adattato CRISPR alle cellule umane, ha illustrato le sue linee di ricerca al congresso annuale dei genetisti italiani.

Feng Zhang è considerato un mago dell’innovazione biotech. A 24 anni ha dato un contributo fondamentale all’invenzione dell’optogenetica, che serve a controllare il funzionamento delle cellule attraverso gli impulsi luminosi. A 32 ha capito come far funzionare il sistema batterico CRISPR nei mammiferi, il cui DNA è compartimentato e organizzato ben diversamente rispetto a quello dei microrganismi. Oggi di anni ne ha 40 e nelle provette del suo laboratorio, al Broad Institute di Boston, continuano a bollire idee originali. “Spero che troverete interessanti i progetti che illustrerò”, ha esordito il 24 settembre, quando si è collegato da remoto al meeting dell’Associazione Genetica Italiana. La sua lezione non ha deluso le aspettative. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)