
Finora avevamo imparato che CRISPR serve a trovare un gene difettoso, tagliarlo e cambiarne la sequenza, magari per spegnerlo del tutto. Ma se invece volessimo evitare alterazioni permanenti e procedere in modo più prudente? Si potrebbe lasciare intatto il gene incriminato, intercettando e distruggendo i messaggi di RNA con cui impartisce ordini sbagliati alle cellule malate. Così sarebbe più facile tornare indietro, se necessario. La buona notizia è che CRISPR è un sistema tuttofare e riesce bene anche in questo compito. Uno dei padri della tecnica, il cinese naturalizzato americano Feng Zhang, ha dimostrato su Nature di poter intervenire in modo efficiente sull’RNA dei mammiferi, e anche delle piante, eguagliando e superando le prestazioni dell’approccio usato in precedenza a questo scopo (RNA interferenza). Insomma CRISPR si tiene stretta la sua professione ufficiale, come correttore di bozze del DNA, ma si è trovata anche un secondo impiego. Lo smaltimento differenziato dell’RNA.
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L’idea di base è semplice e ambiziosa: curare un numero crescente di malattie correggendo i difetti genetici che le causano. Dopo anni di tentativi, aggiustamenti, ripartenze, nel campo della terapia genica si respira decisamente aria di ottimismo. L’istituto dedicato del
Il potenziale della nuova tecnica di editing genetico è altissimo in oncologia, perché i tumori sono causati da molteplici mutazioni e CRISPR consente di modificare molti geni in un colpo solo. La seconda puntata del viaggio nei laboratori che usano CRISPR, dunque, ci porta all’