La paziente-pioniera nel pantheon della medicina

Victoria Gray è il volto simbolo della prima terapia a base di CRISPR, approvata anche in Europa, e con la sua storia sta ispirando malati e ricercatori.

In un certo senso i veri pionieri non sono gli scienziati ma loro, i primi pazienti delle terapie sperimentali. Si cimentano con qualcosa di mai provato, aprendo un varco per tutti gli altri. Spesso e volentieri diventano ambasciatori dell’innovazione biomedica, simboli di coraggio e speranza. Prendiamo ad esempio Victoria Gray, la donna afroamericana malata di anemia falciforme che è diventata la prima paziente trattata negli Usa con la prima terapia a base di CRISPR. Dovrebbe entrare “nel pantheon dei nomi scritti a lettere d’oro nella storia della medicina”, sostiene Fyodor Urnov, il genetista che ha inventato l’espressione editing genetico.  Il CRISPR Journal ha preso l’inusuale decisione di pubblicare la foto sorridente di Gray sulla copertina dell’ultimo numero, quello di febbraio, lo stesso mese in cui è arrivato anche il via libera dell’Europa.

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Il summit di Londra e il fantasma di Hong Kong

La paziente simbolo delle terapie CRISPR, l’afroamericana Victoria Gray, ha parlato per la prima volta a un convegno scientifico, emozionando la platea di specialisti (credit The Royal Society)

La Human Genome Editing Initiative è arrivata al terzo – e forse ultimo – atto. Il primo summit (Washington 2015) si era svolto all’insegna dell’entusiasmo per l’invenzione di CRISPR, con lo scopo dichiarato di avviare un dialogo costruttivo tra scienza e società. La seconda edizione (Hong Kong 2018) è stata monopolizzata dall’annuncio della nascita in Cina dei primi esseri umani geneticamente modificati. La scorsa settimana gli specialisti riuniti nella capitale britannica (Londra 2023) hanno provato a superare lo shock e a concentrarsi sulle prossime sfide: allargare il ventaglio delle malattie trattabili, ridurre i costi delle terapie, semplificarle perché siano somministrabili ovunque nel mondo, raggiungere il maggior numero possibile di malati. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)