CRISPR news dal mondo

Una piccola carrellata delle notizie che ci siamo persi durante il mese di agosto. L’agenzia Reuters racconta le polemiche sui cavalli editati dalla Kheiron Biotech per il potenziamento dei muscoli. In Argentina le tecnologie riproduttive veterinarie sono all’avanguardia e il ricorso alla clonazione in campo ippico è accettata, ma per ora gli animali geneticamente editati non sono ammessi alle competizioni di polo.

Continua a leggere

Xenotrapianti, cresce l’attesa per il primo trial

Non esiste ancora un consenso sul modo migliore per umanizzare gli organi di maiale ma i recenti progressi hanno convinto l’agenzia americana Fda a dare il via libera.

Il primo trial clinico coinvolgerà 6 persone e, se i risultati saranno positivi, potrà estendersi a 44. La sopravvivenza a sei mesi dallo xenotrapianto sarà considerata un indicatore di successo, anche se non è chiaro in quanti casi dovrà essere raggiunto questo traguardo. In attesa che cominci la sperimentazione – autorizzata a febbraio dall’ente competente Usa – gli occhi sono puntati su Timothy Andrews, che oltre quattro mesi fa ha ricevuto un rene di suino editato, grazie a un’autorizzazione una tantum in regime compassionevole. L’uomo ha battuto il record detenuto in precedenza da Towana Looney (quattro mesi e 9 giorni con uno xeno-rene) e, nel momento in cui scriviamo, sta bene. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Record di sopravvivenza: la prima persona al mondo con un organo di maiale da più di due mesi

Al centro la paziente Towana Looney, a sx e a dx i chirurghi a capo del team che l’ha operata, Jayme Locke e Robert Montgomery (Credit: Mateo Salcedo/NYU Langone Health)

I pazienti trapiantati con uno xeno-organo prima di lei erano arrivati all’intervento in condizioni disperate, probabilmente è anche per questo che nessuno di loro è mai sopravvissuto per più di due mesi. Towana Looney in confronto era più sana quando ha ricevuto il rene suino editato per ridurre il rischio di rigetto, ha potuto beneficiare delle conoscenze accumulate con i primi tentativi, e il 25 gennaio ha festeggiato in buona salute il record dei sessanta giorni.

Continua a leggere

Cinque storie di xenotrapianti

Gli interventi su esseri umani non stanno eguagliando i successi ottenuti sulle scimmie, probabilmente anche perché sono stati operati pazienti in condizioni ormai disperate  (il testo completo del mio articolo è disponibile su Osservatorio Terapie Avanzate)

Xenotrapianti: a che punto siamo?

La xeno-chirurga Jayme Locke e la xeno-immunologa Megan Sykes

David Bennett, il primo paziente trapiantato con un cuore di maiale geneticamente editato, è morto l’8 marzo scorso, due mesi dopo l’operazione, presumibilmente per colpa di un virus suino latente (un problema che non sembra difficile da risolvere con protocolli e screening più stringenti, come ho spiegato su Le Scienze tempo fa). Da allora sono proseguiti i trapianti sperimentali in pazienti in stato di morte cerebrale che avevano donato il proprio corpo alla ricerca. Dopo gli xenoreni con una singola modificazione genetica trapiantati alla fine del 2021, nell’estate del 2022 è stata la volta degli xeno-cuori con dieci modificazioni. Il bilancio è che il potenziale dell’approccio appare ancora alto, così come il morale degli specialisti.

Continua a leggere

Il punto sugli xenotrapianti, su Le Scienze

Cosa sappiamo della causa di morte di David Bennett, il primo paziente con un cuore di maiale? Se è stato davvero un virus suino a far precipitare la situazione, com’è possibile che fosse sfuggito ai test prima dell’intervento? Che cosa comporta questo decesso per il futuro degli xenotrapianti? L’esperimento è stato un fallimento o un successo? Potete trovare le risposte a queste e altre domande sul numero di luglio di Le Scienze, dove firmo un approfondimento di sei pagine, con interviste alla massima specialista del rischio zoonosi negli xenotrapianti (Linda Scobie) e ai due maggiori esperti italiani di trapianti uomo-animale (Cesare Galli ed Emanuele Cozzi). Le risposte di Linda Scobie sono riportate per intero nell’edizione inglese di questo blog.

Addio Mr. Bennett. Cosa accadrà ora agli xenotrapianti?

Ha battuto per due mesi, poi il cuore di maiale geneticamente editato si è fermato. Non sappiamo perché. Certo è che David Bennett, il primo paziente a ricevere un cuore di maiale, è sempre stato in gravi condizioni, anche prima del pionieristico trapianto inter-specie. Non contengono indizi né il comunicato stampa “in memoriam” dell’Università del Maryland né i primi resoconti della stampa statunitense, perciò non sappiamo se l’organo sia stato rigettato. “I medici devono ancora condurre un esame approfondito [Ndr sulle cause del decesso]. Prevedono di pubblicare i risultati su una rivista medica”, scrive il New York Times. E’ presto dunque per capire se ci saranno contraccolpi per il settore: i dati preclinici accumulati finora con i modelli animali e anche con i modelli umani (persone in morte cerebrale che hanno donato il corpo alla scienza) sono incoraggianti ma la Food and Drug Administration sembra orientata ad aspettare ulteriori risultati prima di autorizzare i primi interventi nell’ambito di una sperimentazione clinica.

I trapianti CRISPR su Rai3

Il 27 gennaio Anna Meldolesi è stata ospite di Michele Mirabella a Elisir per parlare dei recenti progressi nel campo dei trapianti inter-specie, resi possibili dall’editing genomico. La puntata è disponibile su Raiplay.

Per gli ultimi aggiornamenti rimandiamo al post dell’edizione inglese di questo blog, con tutti i link per approfondire i quattro interventi eseguiti negli ultimi quattro mesi: uno xenotrapianto di cuore su paziente e tre xenotrapianti di reni su persone in morte cerebrale che hanno donato il corpo alla ricerca.

Il primo trapianto di cuore da maiale CRISPR a uomo

Photo Credit: Maryland School of Medicine

Quattro geni suini disattivati più sei correzioni genetiche aggiunte. È fatto così l’organo di maiale geneticamente umanizzato trapiantato in un americano di 57 anni senza altre opzioni terapeutiche. L’intervento sperimentale è avvenuto presso l’University of Maryland Medical Center il 7 gennaio e il ricevente è sotto stretta osservazione.  

Continua a leggere