La scorsa primavera avevamo riferito della possibile caduta in disgrazia della tecnologia dell’RNA messaggero presso l’amministrazione americana. Nonostante il Nobel a Katalin Karikó e Drew Weissman, nonostante i milioni di vite salvate dai vaccini a RNA durante la pandemia di Covid. Com’è andata a finire?
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Nature Biomedical Engineering ha presentato un chatbot creato appositamente per aiutare i principianti a fare i primi esperimenti e facilitare il lavoro ai ricercatori già esperti
Da quanto è stata descritta su Science nel 2012, nel celebre paper di Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, il successo della tecnica CRISPR è stato spiegato con una serie di aggettivi: economica, precisa, facile da usare. Ma poiché tutto è relativo, vale la pena chiedersi: facile quanto e rispetto a cosa? Se confrontata con le precedenti piattaforme di editing genetico, CRISPR è molto più semplice da adoperare. Mentre prima solo pochi centri altamente specializzati potevano eseguire questi esperimenti, con CRISPR può bastare un laboratorio standard, una manualità da comune biologo e una buona dimestichezza con la bioinformatica. I novellini però hanno bisogno di una guida e anche i ricercatori esperti possono incontrare dei problemi. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Una piccola carrellata delle notizie che ci siamo persi durante il mese di agosto. L’agenzia Reuters racconta le polemiche sui cavalli editati dalla Kheiron Biotech per il potenziamento dei muscoli. In Argentina le tecnologie riproduttive veterinarie sono all’avanguardia e il ricorso alla clonazione in campo ippico è accettata, ma per ora gli animali geneticamente editati non sono ammessi alle competizioni di polo.
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Dopo il successo del trattamento preparato su misura per un neonato parte la nuova iniziativa dell’Innovative Genomics Institute finanziata dalla fondazione Chan Zuckerberg
Lo scorso maggio ha fatto clamore il caso di baby KJ, il bimbo affetto da un grave disturbo metabolico che ha ricevuto una terapia sviluppata soltanto per lui in soli sei mesi di tempo. Il rapido miglioramento delle sue condizioni e le sue dimissioni dall’ospedale hanno lasciato la comunità dei pazienti rari con una domanda: si è trattato di un exploit irripetibile o di un modello di intervento replicabile? La risposta giusta potrebbe essere la seconda, come testimonia la nascita del Center for Pediatric CRISPR Cures in California. Il centro, che sarà diretto da Fyodor Urnov, parte con la missione di sviluppare trattamenti di editing personalizzati per otto piccoli pazienti con difetti congeniti del metabolismo e del sistema immunitario. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Cibo per la Mente è un coordinamento di 18 associazioni della filiera agroalimentare italiana nato nel 2017 per promuovere l’innovazione in agricoltura. Oggi, a quasi otto anni di distanza dal primo manifesto, ne è stato presentato uno nuovo che cerca di rispondere alle sfide del presente e del futuro, tra crisi climatica, tensioni geopolitiche ed evoluzione dei consumi. L’evento si è tenuto ieri a Roma su iniziativa del Senatore Bartolomeo Amidei, nell’ambito dei lavori dell’Intergruppo parlamentare Made in Italy e Innovazione. Tra i punti chiave compaiono le TEA, ovvero le tecniche di evoluzione assistita tra cui spicca CRISPR. Segno che nel mondo produttivo c’è una diffusa consapevolezza dell’importanza del miglioramento genetico e che in Parlamento ci sono voci disposte a spendersi per una “agricoltura innovativa e sostenibile”.
L’Italia ha una grande tradizione nella ricerca sulla malaria ed è interessante che lo strumento più innovativo per combattere questa malattia nel prossimo futuro sia stato messo a punto con il fondamentale contributo di un italiano. Andrea Crisanti è noto ai più per le intuizioni che ha avuto sull’epidemiologia del Covid e per le numerose apparizioni televisive legate prima alla pandemia e poi alla sua attività di senatore. Ma la sua fama scientifica resterà legata per sempre a un altro settore: lo sviluppo di stratagemmi genetici basati su CRISPR per eliminare le zanzare vettrici della malaria.
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La piattaforma evoCAST potrebbe rivelarsi utile per le patologie causate da tante mutazioni diverse nello stesso gene, come fibrosi cistica e malattia di Stargardt
Recentemente David Liu ha vinto il Breakthrough Prize per l’invenzione di due strumenti che consentono di intervenire sul genoma in modo circoscritto (base editing e prime editing). Ma ci sono casi in cui, anziché correggere una mutazione nel gene difettoso, può essere conveniente inserire in modo controllato una copia ben funzionante dello stesso gene. È questa la missione di evoCAST, l’ultimo gioiello uscito dal Broad Institute nei pressi di Boston, la fucina degli strumenti CRISPR di nuova generazione. Il sistema messo a punto da Liu e colleghi è stato presentato su Science e promette un salto di qualità per le inserzioni di grosse dimensioni. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Non esiste ancora un consenso sul modo migliore per umanizzare gli organi di maiale ma i recenti progressi hanno convinto l’agenzia americana Fda a dare il via libera.
Il primo trial clinico coinvolgerà 6 persone e, se i risultati saranno positivi, potrà estendersi a 44. La sopravvivenza a sei mesi dallo xenotrapianto sarà considerata un indicatore di successo, anche se non è chiaro in quanti casi dovrà essere raggiunto questo traguardo. In attesa che cominci la sperimentazione – autorizzata a febbraio dall’ente competente Usa – gli occhi sono puntati su Timothy Andrews, che oltre quattro mesi fa ha ricevuto un rene di suino editato, grazie a un’autorizzazione una tantum in regime compassionevole. L’uomo ha battuto il record detenuto in precedenza da Towana Looney (quattro mesi e 9 giorni con uno xeno-rene) e, nel momento in cui scriviamo, sta bene. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
La terapia personalizzata di editing sviluppata a tempo di record per il neonato americano ha richiesto studi preliminari, circostanze favorevoli e un eroico sforzo collettivo
Dopo 307 giorni il piccolo KJ Muldoon è stato dimesso dal Children’s Hospital di Philadelphia (CHOP) e per l’occasione ha indossato una minuscola veste da neolaureato, con tanto di toga e tocco azzurri. Il bimbo, nato 10 mesi fa con un grave disordine metabolico, ha ricevuto una terapia di editing genomico sviluppata esclusivamente per lui e i suoi evidenti progressi sono stati salutati da molti commentatori come l’inizio di una nuova stagione per la medicina di precisione. Un mese dopo la pubblicazione del suo caso sul New England Journal of Medicine proviamo a capire come hanno fatto i ricercatori a sviluppare il trattamento in soli sei mesi e se l’exploit potrà essere replicato per i tanti pazienti rari in attesa di cure salvavita. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
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