Un ritocco al DNA per abbattere il colesterolo

Credit Bing Image Creator

I risultati del primo trial umano con il “base editing” sono promettenti seppure preliminari. La posta in gioco per il futuro potrebbe essere una sorta di vaccino genetico per il cuore, ma per il momento questa strategia sperimentale ha senso solo per i casi più gravi.

Continua a leggere

Speranze, successi e timori dal mondo di CRISPR

Credit Bing Image Creator

La notizia della settimana è sicuramente questa: la prima sperimentazione con il base editing (l’evoluzione di CRISPR che corregge le singole lettere senza recidere la doppia elica) ha centrato l’obiettivo di abbassare il colesterolo nei pazienti ma ha sollevato dubbi sui rischi (con due casi gravi di eventi avversi, tra cui un decesso), come riferisce Nature.

Ma consigliamo anche la lettura di altri due articoli. Nature Biotechnology fa il punto sugli esperimenti che utilizzano l’editing per eliminare dalle cellule i virus che riescono a nascondersi al sistema immunitario, come HIV ed epatite. Mentre Genetic Literacy Project pubblica un’analisi dei problemi che potrebbero azzoppare il nuovo regolamento sulle piante editate proposto dalla Commissione europea e ritardare (addirittura fino al 2030) l’arrivo sul mercato europeo dei primi prodotti.

Questioni di cuore (e di base-editing)

Su Le Scienze spiego che la sperimentazione clinica di Verve Therapeutics partita il 12 luglio è importante per almeno due motivi. Perché usa un correttore di basi al posto delle classiche forbici CRISPR. E perché si cimenta con un problema (l’eccesso di colesterolo LDL) che affligge milioni di persone. I dati preclinici erano molto incoraggianti (come avevo scritto per Osservatorio Terapie Avanzate), fra un anno faremo il punto sui primi risultati nell’umano.

L’editing salva-arterie abbassa il colesterolo

Due trattamenti sperimentali per le malattie cardiovascolari sono stati testati nelle scimmie. L’annuncio al meeting dell’International Society for Stem Cell Research. (Il testo completo è sul sito dell‘Osservatorio Terapie Avanzate)