Una pillola al posto di CRISPR?

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La notizia dell’approvazione di Casgevy negli Usa è ancora fresca di stampa eppure diversi gruppi sono già al lavoro per superare i limiti della prima terapia basata sulle forbici genetiche

Non solo anemia falciforme, ora anche talassemia. Il 16 gennaio la Food and Drug Administration ha completato l’iter di autorizzazione anche per il secondo tipo di emoglobinopatia, mentre l’Agenzia europea per i medicinali dovrebbe dare il via libera nei prossimi mesi. Per passare dall’invenzione delle forbici genetiche Cas9 alla prima cura approvata sono bastati poco più di dieci anni, e l’entusiasmo per il traguardo raggiunto in tempi record è più che giustificato. Eppure un articolo della MIT Technology Review ha già acceso i riflettori sulle prossime sfide. Il titolo è: “Vertex ha sviluppato una cura CRISPR. Ma è già partita la caccia a qualcosa di meglio”. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

La svolta dell’editing in vivo

Credit: Intellia Therapeutics

Su Le Scienze oggi spiego perché è davvero importante l’ultimo exploit di Intellia Therapeutics, la company co-fondata da Jennifer Doudna, che insieme a un’altra società americana e altri partner internazionali ha da poco pubblicato un lavoro sul New England Journal of Medicine. Si tratta della sperimentazione clinica di una terapia genica a base di CRISPR per l’amiloidosi da accumulo da transtiretina. I sei pazienti trattati ne hanno tratto beneficio senza gravi effetti collaterali (NPR racconta l’esperienza di uno di loro), ma la rilevanza del trial va ben oltre questa malattia rara e fatale causata da mutazioni nella proteina TTR.

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CRISPR: i progressi durante la pandemia

Non perdetevi il numero di luglio di Nature Biotechnology dedicato alla frontiera terapeutica di CRISPR. Come ricorda l’editoriale, lo scoppio della pandemia lo scorso marzo ci ha distratto dai progressi in corso nel mondo dell’editing. Nel frattempo però un altro capitolo di storia della medicina ha iniziato a essere scritto all’Oregon Health & Science University Casey Eye Institute.

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