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Una pillola al posto di CRISPR?

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La notizia dell’approvazione di Casgevy negli Usa è ancora fresca di stampa eppure diversi gruppi sono già al lavoro per superare i limiti della prima terapia basata sulle forbici genetiche

Non solo anemia falciforme, ora anche talassemia. Il 16 gennaio la Food and Drug Administration ha completato l’iter di autorizzazione anche per il secondo tipo di emoglobinopatia, mentre l’Agenzia europea per i medicinali dovrebbe dare il via libera nei prossimi mesi. Per passare dall’invenzione delle forbici genetiche Cas9 alla prima cura approvata sono bastati poco più di dieci anni, e l’entusiasmo per il traguardo raggiunto in tempi record è più che giustificato. Eppure un articolo della MIT Technology Review ha già acceso i riflettori sulle prossime sfide. Il titolo è: “Vertex ha sviluppato una cura CRISPR. Ma è già partita la caccia a qualcosa di meglio”. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

Casgevy e il brevetto di Re Salomone

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Nel racconto biblico il re Salomone doveva decidere tra due donne che sostenevano entrambe di essere la madre di un bambino. Nella saga di CRISPR la contesa è tra aziende biotecnologiche, riguarda un brevetto fondante e il prossimo episodio cruciale svelerà le conseguenze per Casgevy, la prima terapia CRISPR approvata prima in Gran Bretagna e ora negli Usa.

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Londra apripista delle terapie CRISPR

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L’agenzia regolatoria britannica ha dato per prima il via libera alla terapia di editing ex vivo per anemia falciforme e talassemia messa a punto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. A dicembre potrebbe arrivare l’ok anche dalla Food and Drug Administration statunitense. L’iter di approvazione è in corso anche in Europa. Dall’invenzione di CRISPR, nel 2012, all’autorizzazione del primo farmaco sono passati soltanto 11 anni, segno che le forbici genetiche premiate con il Nobel stanno mantenendo le promesse. Per saperne di più su questo trattamento chiamato Casgevy (exagamglogene autotemcel, noto anche come exa-cel o CTX001) consigliamo l’articolo di Rachele Mazzaracca per Osservatorio Terapie Avanzate , che ha chiesto anche a me un breve commento da inserire. Eccolo qui:

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Exa-cel, la prima terapia CRISPR si avvicina al traguardo

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Rodger Novak (qui a sinistra) è il presidente di CRISPR Therapeutics, company fondata nel 2013 insieme a Emmanuelle Charpentier (a destra). Jennifer Doudna (nel mezzo) fu invitata a unirsi ma declinò.

La conoscevamo con la sigla CTX001 ma ha cambiato nome in exa-cel (che sta per exagamglogene autotemcel). È stata una delle prime terapie geniche a base di CRISPR a entrare nella sperimentazione clinica, nel 2019. Ha cambiato la vita alla paziente simbolo della nuova stagione dell’editing genomico, l’afroamericana Vittoria Gray, e poi a dozzine di pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia, arruolati in diversi paesi del mondo, tra cui l’Italia. Ora fa da apripista anche nella fase avanzata del processo regolatorio, sia in Europa che negli Stati Uniti, e potrebbe arrivare sul mercato per prima, nel 2023. Com’è stata costruita questa success story, dal lancio della start-up ai dossier inviati a Ema e Fda? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)