Il base editing ha già dimostrato il suo potenziale, consentendo di sviluppare a tempo di record un trattamento on-demand per un neonato con una malattia metabolica, Baby KJ. Ma esistono casi in cui le mutazioni non si prestano a essere corrette con questa tecnica. In confronto il prime editing è più versatile, perché consente di cambiare ogni lettera in qualunque altra, ma è arrivato dopo e dunque è stato studiato di meno. In effetti la prima somministrazione di un prime-editor in vivo (direttamente nel corpo del paziente) è avvenuta solo il mese scorso, per il morbo di Wilson. Entrambe le piattaforme, comunque, sono considerate molto promettenti e l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha proposto di semplificarne l’iter verso la commercializzazione. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]