La prima volta del prime editing in vivo

Si fa presto a dire CRISPR, ma la famiglia delle tecniche per l’editing genomico andrebbe suddivisa in almeno tre filoni. Prima sono arrivate le forbici genetiche CRISPR/Cas, utili per spegnere i geni dannosi e già messe a disposizione dei pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia. Poi è stata la volta dell’editing di basi, un modello evoluto di CRISPR che corregge una singola lettera del DNA ed è in fase di sperimentazione. La terza variante si chiama “prime editing” e ambisce a essere la più versatile, perché è capace di riscrivere brevi sequenze. Ebbene, questo congegno molecolare si è affacciato per ultimo ai test clinici e nel mese di ottobre è stato somministrato direttamente nel corpo di un paziente (“in vivo”), anziché su cellule prelevate e poi reintrodotte nel suo organismo (“ex vivo”). [Continua su Le Scienze]

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