Baby KJ ha fatto scuola, l’FDA annuncia la svolta

L’annuncio è arrivato il 12 novembre sulle pagine del New England Journal of Medicine con un titolo apparentemente cauto: “Il nuovo plausibile percorso dell’FDA”. Il testo dell’articolo firmato da due figure ai vertici della Food and Drug Administration, però, dimostra capacità di visione e spirito di leadership. Per una volta conviene partire dal finale, che suona come una forte dichiarazione di intenti: “A quasi 30 anni dal sequenziamento del genoma umano, le terapie personalizzate sono ormai una realtà. L’FDA collaborerà e fornirà assistenza per introdurre queste terapie sul mercato, e le nostre strategie normative si evolveranno per stare al passo con i progressi scientifici”. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR ridà l’udito ai topi di Beethoven

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Si chiamano topi di Beethoven in onore del celebre compositore che perse l’udito intorno ai trent’anni di età. Gli esemplari di questo ceppo, infatti, sono un modello sperimentale per lo studio della sordità genetica, perché portatori di una mutazione puntiforme che, col passare del tempo, finisce per renderli sordi. Ora un gruppo del Broad Institute ha dimostrato di poter fermare questo processo degenerativo, grazie alla terapia genica basata sulla tecnica CRISPR. Il lavoro, appena pubblicato su Nature, porta la firma del chimico David Liu, che proprio questa settimana è stato indicato dalla stessa rivista come una delle 10 personalità più significative dell’anno, per aver messo a punto i correttori di basi capaci di cambiare le singole lettere del DNA. Continua a leggere