I primi pazienti CRISPR italiani

I due fratelli di Pistoia di 19 e 23 anni sono stati trattati al Bambin Gesù di Roma (lei ad agosto 2021, lui a novembre 2020) dal gruppo di Franco Locatelli, nell’ambito della prima sperimentazione internazionale con CRISPR, avviata nel 2019 negli Stati Uniti. La terapia genica a base di CRISPR è servita a riattivare la produzione di emoglobina fetale, per compensare la loro emoglobina adulta resa difettosa dalla talassemia. Prima del trattamento avevano bisogno di trasfusioni di sangue ogni 15-20 giorni. Per saperne di più, il link all’articolo di Repubblica (riservato agli abbonati), e un mio approfondimento sull’uso di CRISPR per anemia falciforme e talassemia.

OGM e CRISPR: le parole e le pietre

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Roberto Defez, sul blog della Fondazione Umberto Veronesi:

Sul quotidiano Repubblica del 12 maggio scorso, viene pubblicato un articolo a firma Elena Dusi in cui l’autrice racconta di aver prodotto un batterio Ogm usando un kit acquistato in rete. Oltre all’articolo c’è anche un video che accompagna il testo nella sua versione on line. La giornalista ordina un set analogo a quello che una volta era «Il piccolo chimico», un gioco per ragazzi, e quindi spiega la sua esperienza. Decide di portare il pacco in un vero laboratorio di ricerca all’Università di Tor Vergata (Roma) e di farsi aiutare dai ricercatori a decifrare le istruzioni che le consentano di condurre l’esperimento progettato: cambiare una singola base, un singolo nucleotide, nel Dna di un batterio. In pratica si deve introdurre una singola mutazione in uno specifico gene tra le migliaia di geni del più comune tra i batteri di laboratorio: Escherichia coli. L’esperimento alla fine, tra molte difficoltà, riesce e l’autrice riesce ad ottenere la mutazione ricercata. Anche se tra mille dubbi e perplessità e nonostante i tanti aiuti. Resta il dubbio di capire perché fare tutto questo. Di certo non era per fare pubblicità ad un kit commerciale venduto da una azienda statunitense. Sicuramente non era per mostrare che l’esperimento era facile da condurre visto che quasi non riusciva nonostante ci sia stato l’intervento di ricercatori esperti. (Continua qui)

 

Cosa dimostra l’esperimento di Repubblica con CRISPR? E quanto dobbiamo preoccuparci?

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Elena Dusi di Repubblica si è cimentata con l’editing genetico, utilizzando un kit per la modificazione fai-da-te importato dagli Stati Uniti e producendo batteri resistenti agli antibiotici. E’ pericoloso? Trattandosi di ceppi innocui di Escherichia coli, la risposta è negativa. Ma se i ceppi arrivati dagli Usa, insieme ai reagenti e alle istruzioni per l’esperimento, fossero stati contaminati con batteri patogeni? Il dibattito è aperto, ma qualche elemento per ragionare è già disponibile. Un incidente del genere può effettivamente verificarsi, e in realtà si è già verificato in Germania, come hanno comunicato le autorità tedesche il 24 marzo. Il Centro europeo per la prevenzione e il controllo delle malattie (ECDC) ha effettuato un’analisi del rischio, pubblicando le sue conclusioni il 3 maggio.

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