I primi pazienti CRISPR italiani

I due fratelli di Pistoia di 19 e 23 anni sono stati trattati al Bambin Gesù di Roma (lei ad agosto 2021, lui a novembre 2020) dal gruppo di Franco Locatelli, nell’ambito della prima sperimentazione internazionale con CRISPR, avviata nel 2019 negli Stati Uniti. La terapia genica a base di CRISPR è servita a riattivare la produzione di emoglobina fetale, per compensare la loro emoglobina adulta resa difettosa dalla talassemia. Prima del trattamento avevano bisogno di trasfusioni di sangue ogni 15-20 giorni. Per saperne di più, il link all’articolo di Repubblica (riservato agli abbonati), e un mio approfondimento sull’uso di CRISPR per anemia falciforme e talassemia.

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