La terza generazione di CRISPR si appresta al debutto clinico

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È atteso per il 2024 l’annuncio della prima sperimentazione umana con il “prime editing”, che promette di correggere il genoma in modo ancora più affidabile e versatile

La versione standard di CRISPR utilizza una piccola molecola di RNA per identificare il sito da modificare sul DNA. Perché non usare lo stesso RNA per dettare anche la correzione, insomma per specificare cosa fare oltre che dove andare? Questa intuizione è sbocciata nella mente di un dottorando di medicina, Andrew Anzalone. La prima dimostrazione pratica è arrivata con un paper pubblicato su Nature nel 2019, sotto la supervisione di David Liu. Da allora questa forma avanzata di editing è stata impiegata in centinaia di esperimenti per correggere ogni tipo di mutazioni in vitro e nei modelli animali. E adesso la company nata per realizzarne il potenziale terapeutico conta 18 candidati trattamenti nella sua pipeline. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Le stelle emergenti di CRISPR

Andrew Anzalone (Broad Institute), Jennifer Hamilton (Berkeley), Cameron Myhrvold (Princeton)

Dicembre è tempo di classifiche e bilanci. STAT News, che negli ultimi anni si è affermata come una delle testate più vivaci e autorevoli nel campo delle scienze della vita, è andata alla ricerca dei giovani talenti che potrebbero diventare le prossime superstar della ricerca. Nella sua rosa compaiono tre specialisti CRISPR. Non poteva mancare Andrew Anzalone, del Liu Group, a cui si deve l’invenzione del prime editing (una Cas9 ibrida, perché fusa a una trascrittasi inversa, e doppiamente programmabile, perché l’RNA non fa solo da guida ma anche da stampo). Poi c’è Jennifer Hamilton, del Doudna Lab, che lavora per risolvere un problema cruciale per la terapia genica del futuro: mettere a punto dei vettori efficienti per portare il sistema CRISPR dentro alle cellule. Il trittico è completato da Cameron Myhrvold, che sta per lanciare il proprio gruppo a Princeton. C’è la sua firma dietro al super-chip Carmen, Cameron infatti lavora con un enzima della famigla Cas (il numero 13) per identificare i virus e distruggerli.