La terapia genica incontra CRISPR

gene therapyL’idea di base è semplice e ambiziosa: curare un numero crescente di malattie correggendo i difetti genetici che le causano. Dopo anni di tentativi, aggiustamenti, ripartenze, nel campo della terapia genica si respira decisamente aria di ottimismo. L’istituto dedicato del San Raffaele-Telethon ha già trattato con questo approccio ben 58 pazienti, tra immunodeficienza ADA-SCID, leucodistrofia, sindrome di Wiskott-Aldrich e beta talassemia. Allargando lo sguardo al mondo intero il conteggio si avvicina a quota 300. Mentre all’orizzonte si intravedono le nuove potenzialità offerte da CRISPR, la tecnologia emergente per l’editing genomico. Ne abbiamo parlato con Luigi Naldini, che dirige l’Istituto per la terapia genica di Telethon e San Raffaele di Milano ed è l’unico italiano interpellato dall’Accademia americana delle scienze per la stesura dell’ultimo rapporto dedicato all’editing del genoma umano.    Continua a leggere

Arriva Sherlock, il test diagnostico dell’era CRISPR

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Elementare Watson, c’era da aspettarselo. L’effetto CRISPR è arrivato anche in campo diagnostico, portando in regalo una nuova piattaforma capace di identificare le infezioni in modo sensibile e specifico. Si chiama Sherlock, un acronimo ingegnoso che ricorda il celebre detective nato dalla penna di Arthur Conan Doyle (la sigla vuol dire “Specific High Sensitivity Enzymatic Reporter UnLOCKing”). Dopo aver dimostrato la sua versatilità nell’editing dei genomi, mentre tanti laboratori in tutto il mondo usano questa tecnica per accendere e spegnere i geni, dunque, CRISPR si mette anche al servizio dell’epidemiologia, per identificare gli acidi nucleici di virus e batteri patogeni. Lo studio, pubblicato su Science dal gruppo di James Collins e Feng Zhang, del Broad Institute a Cambridge,  promette una nuova generazione di test a basso costo, rapidi e facili da utilizzare quando esplodono nuovi focolai epidemici, anche nelle aree più remote del pianeta.

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