Non chiamatelo taglia-incolla. Il sistema CRISPR si è evoluto, e per correggere le mutazioni ora non ha più bisogno di tagliare. Due lavori, pubblicati rispettivamente su Nature e su Science, annunciano l’arrivo di due nuove varianti di questa piattaforma tecnologica per l’editing genomico. Si tratta di veri e propri correttori automatici di refusi (“base editor”), che prendono il posto delle forbici molecolari della versione classica di CRISPR. La differenza principale fra le due nuove varianti presentate oggi è che una lavora sul DNA, introducendo cambiamenti duraturi nel genoma, mentre l’altra interviene sui suoi trascritti di RNA, con effetti reversibili. In comune hanno la strategia di fondo: quando identificano una lettera sbagliata ne sistemano delicatamente gli atomi cambiandone l’identità. La sequenza insomma viene corretta senza bisogno di recidere, e senza le imprecisioni che si verificano quando si attiva il macchinario naturale di riparazione cellulare. Il nuovo approccio surclassa in efficienza le procedure alternative e consente interventi ad alta fedeltà con un tasso minimo di errori. La speranza, dunque, è che in futuro questi convertitori di lettere possano essere utilizzati per riparare le mutazioni puntiformi che causano molte gravi malattie umane. Continua a leggere
Il vaccino tarda ad arrivare, le zanzariere non bastano, bonificare l’Africa sembra un’impresa impossibile. Ma per sconfiggere la malaria c’è una nuova speranza, che arriva direttamente dalla frontiera più avanzata della tecnologia per la modificazione genetica CRISPR. Lo stratagemma prevede una specie di reazione genetica a catena, che può essere utilizzata dai ricercatori per ridurre drammaticamente il numero delle zanzare responsabili della trasmissione del plasmodio, il parassita responsabile della malaria. A renderla possibile sono degli elementi che sono detti “drive genetici” o “gene drive” e funzionano come degli acceleratori per la diffusione dei geni di interesse. In questo caso geni dannosi per le zanzare della specie Anopheles gambiae e utili a noi. Normalmente, in accordo con le leggi di Mendel, un gene ha il 50% di probabilità di essere trasmesso da un genitore a un figlio, ma se viene guidato con un drive le sue chance sfiorano il 100%. È così che nel giro di qualche generazione un gene programmato per danneggiare una specie nociva può propagarsi con un effetto domino in tutta la popolazione, fino a farla collassare. Questo filone di ricerca avveniristico ha tra i suoi fondatori un medico italiano: Andrea Crisanti, dell’Imperial College London. Lo abbiamo intervistato per farci spiegare tempi e modi, punti di forza e rischi di questo approccio. Grazie al suo impegno il progetto internazionale “
L’idea di base è semplice e ambiziosa: curare un numero crescente di malattie correggendo i difetti genetici che le causano. Dopo anni di tentativi, aggiustamenti, ripartenze, nel campo della terapia genica si respira decisamente aria di ottimismo. L’istituto dedicato del 
