I risultati del primo trial umano con il “base editing” sono promettenti seppure preliminari. La posta in gioco per il futuro potrebbe essere una sorta di vaccino genetico per il cuore, ma per il momento questa strategia sperimentale ha senso solo per i casi più gravi.
Continua a leggere
Su Le Scienze spiego che la sperimentazione clinica di Verve Therapeutics partita il 12 luglio è importante per almeno due motivi. Perché usa un correttore di basi al posto delle classiche forbici CRISPR. E perché si cimenta con un problema (l’eccesso di colesterolo LDL) che affligge milioni di persone. I dati preclinici erano molto incoraggianti (come avevo scritto per Osservatorio Terapie Avanzate), fra un anno faremo il punto sui primi risultati nell’umano.
Due trattamenti sperimentali per le malattie cardiovascolari sono stati testati nelle scimmie. L’annuncio al meeting dell’International Society for Stem Cell Research. (Il testo completo è sul sito dell‘Osservatorio Terapie Avanzate)
CRISPeR MANIA 