Vincere un premio prestigioso come il Louis-Jeantet non è soltanto un grande onore. È anche e soprattutto un’occasione per rilanciare gli sforzi in vista di traguardi ancora più ambiziosi. Quando un filone di ricerca viene premiato, infatti, si rafforza ulteriormente agli occhi della comunità scientifica, attirando l’interesse delle menti migliori e alimentando sinergie. Gli allori ricevuti, inoltre, rappresentano una garanzia per rinnovare il patto con i donatori, perché testimoniano il buon uso delle donazioni ricevute in passato. In questo senso il Louis-Jeantet Prize attribuito a Luigi Naldini per il 2019 vale ancora di più del generoso montepremi stanziato dall’omonima Fondazione con base a Ginevra.

I 500.000 franchi svizzeri del premio rappresentano un’iniezione di fiducia e contribuiranno a finanziare le prossime ricerche dell’SR-Tiget, l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano diretto da Naldini. In prima fila ci sono i progetti per sovrascrivere il DNA con un approccio detto editing genomico, che si propone di superare alcune limitazioni della terapia genica classica. Fino a poco tempo fa per correggere una malattia genetica i ricercatori si dovevano accontentare di inserire una copia sana del gene, senza rimuovere la copia errata. Grazie alle nuove biotecnologie di precisione, ora possono convertire direttamente il gene difettoso in funzionante, con il vantaggio di controllarne meglio l’espressione.

L’idea di curare un numero crescente di patologie correggendo i refusi contenuti nel DNA attraversa una stagione fortunata. Le prime terapie geniche sono arrivate sul mercato, a cominciare dalla primogenita Strimvelis. E mentre vediamo maturare i frutti del lavoro dei decenni passati, iniziano a spuntare i primi germogli del futuro. Per misurare progressi e speranze basta consultare il registro internazionale delle sperimentazioni cliniche e contare le pubblicazioni che scommettono su CRISPR, la tecnica di editing genomico più in voga. È bene ricordare che non è sempre stato così: il cammino verso il successo è stato scandito da frenate, pause e ripartenze. Se l’Italia ha mantenuto la leadership in questo settore è in buona misura grazie a Telethon, che ha continuato ad assicurare un sostegno costante, anche quando l’industria privata si concentrava su obiettivi più semplici.

La decisione della Fondazione Louis-Jeantet, dunque, suona come una conferma della lungimiranza di questa tenacia, oltre che dell’alto valore scientifico del lavoro svolto dall’SR-Tiget. Non è un caso, probabilmente, che solo un altro scienziato italiano abbia ricevuto lo stesso onore in passato, e che si tratti di Andrea Ballabio, anche lui direttore di un istituto Telethon: il Tigem. Era il 2016, e la fondazione svizzera aveva scelto di omaggiare i suoi studi su alcuni organelli detti lisosomi. Il Louis-Jeantet Prize viene assegnato dal 1986 a ricercatori attivi nei paesi del Consiglio d’Europa e si è rapidamente affermato come uno dei più prestigiosi al mondo per la biomedicina. La selezione oculata dei vincitori ne ha fatto un riconoscimento di buon auspicio: da quando il premio esiste, è andato a 90 ricercatori, di cui ben 12 sono arrivati fino a Stoccolma, la terra del Nobel.

Naldini è stato scelto insieme a Botond Roska dell’Istituto di Oftalmologia Clinica e Molecolare a Basilea, ma quello attribuito al genetista italiano è un riconoscimento speciale. Un omaggio alla medicina traslazionale, quella che ambisce a trasformare le innovazioni in applicazioni cliniche. Secondo quanto scritto nelle motivazioni ufficiali, il ricercatore si è distinto “per il suo lavoro pionieristico che ha portato la terapia genica dal bancone di laboratorio fino al letto dei pazienti, permettendo di trattare alcune malattie genetiche”.

Il principale merito di Naldini è aver messo a punto i vettori lentivirali. In pratica ha trasformato un virus pericoloso come l’Hiv in un’affidabile navetta, capace di veicolare un pacchetto di DNA terapeutico dentro alle cellule malate. Con questo sistema l’SR-Tiget ha già curato 61 pazienti tra leucodistrofia, sindrome di Wiskott-Aldrich, beta talassemia e mucopolisaccaridosi di tipo 1. La prossima della lista potrebbe essere l’emofilia. Ma la stessa strategia viene testata da alcuni gruppi di ricerca anche allo scopo di ri-direzionare le cellule immunitarie contro i tumori. La terapia genica, insomma, inizia a spingersi oltre lo steccato delle malattie rare e questo è un altro traguardo da celebrare.

(Testo di Anna Meldolesi, pubblicato sul secondo numero di Telethon Notizie 2019)