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Un nuovo sistema CRISPR per inserire i geni

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L’editor genetico evoCAST (copyright: George Lampe)

La piattaforma evoCAST potrebbe rivelarsi utile per le patologie causate da tante mutazioni diverse nello stesso gene, come fibrosi cistica e malattia di Stargardt

Recentemente David Liu ha vinto il Breakthrough Prize per l’invenzione di due strumenti che consentono di intervenire sul genoma in modo circoscritto (base editing e prime editing). Ma ci sono casi in cui, anziché correggere una mutazione nel gene difettoso, può essere conveniente inserire in modo controllato una copia ben funzionante dello stesso gene. È questa la missione di evoCAST, l’ultimo gioiello uscito dal Broad Institute nei pressi di Boston, la fucina degli strumenti CRISPR di nuova generazione. Il sistema messo a punto da Liu e colleghi è stato presentato su Science e promette un salto di qualità per le inserzioni di grosse dimensioni. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Le nuove scommesse di Zhang: editing, trasposoni e retrovirus

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Il pioniere sino-americano, celebre per aver adattato CRISPR alle cellule umane, ha illustrato le sue linee di ricerca al congresso annuale dei genetisti italiani.

Feng Zhang è considerato un mago dell’innovazione biotech. A 24 anni ha dato un contributo fondamentale all’invenzione dell’optogenetica, che serve a controllare il funzionamento delle cellule attraverso gli impulsi luminosi. A 32 ha capito come far funzionare il sistema batterico CRISPR nei mammiferi, il cui DNA è compartimentato e organizzato ben diversamente rispetto a quello dei microrganismi. Oggi di anni ne ha 40 e nelle provette del suo laboratorio, al Broad Institute di Boston, continuano a bollire idee originali. “Spero che troverete interessanti i progetti che illustrerò”, ha esordito il 24 settembre, quando si è collegato da remoto al meeting dell’Associazione Genetica Italiana. La sua lezione non ha deluso le aspettative. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)