Non era mai successo che un’azienda decidesse di presentare una domanda di autorizzazione commerciale per una terapia sperimentata su due persone soltanto.

Non conosciamo il nome dell’adolescente di Vancouver che, un anno fa, è stato il primo al mondo a ricevere un trattamento basato su un approccio di correzione genetica simile al “trova e sostituisci di word”. Sappiamo però che prima di diventare un paziente pioniere, per lui persino un comune raffreddore rappresentava una grave minaccia. L’inventore della tecnica detta “prime editing”, David Liu, ora lo definisce “in salute, stabile, dotato di un sistema immunitario funzionante”. Vederlo sulla neve, con ai piedi gli sci, nella foto pubblicata dai Canadian Institutes of Health, vale più di tante parole. I National Institutes of Health americani, dal canto loro, confermano che sta bene anche il secondo paziente trattato. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)