Immaginate di lanciare un trilione di freccette e che tutte quante colpiscano il centro del bersaglio. Per raggiungere questo livello di precisione con l’editing genetico bisognerebbe veicolare in modo intelligente il macchinario molecolare per la correzione del DNA (CRISPR o una sua variante) nel corpo dei pazienti, introducendolo soltanto nelle cellule difettose e bypassando i tessuti sani. I vantaggi sarebbero molteplici: massima efficienza di intervento, zero sprechi, minori rischi in termini di tossicità, immunogenicità, mutazioni indesiderate. Come si può ottenere un targeting così mirato? Agendo su diversi livelli, spiegano su Nature Biotechnology Jennifer Doudna e tre ricercatori del suo Innovative Genomics Institute. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)