Telethon salva Strimvelis

Dopo mezzo secolo di tentativi, gli strumenti biotech sono avanzati a tal punto da rendere realizzabili, almeno in teoria, trattamenti capaci di cambiare la vita alle persone affette da molte malattie rare e ultrarare. La dura realtà è che, nella grande maggioranza dei casi, i costi di ricerca e produzione sono troppo alti, mentre il numero dei beneficiari di ogni singolo trattamento è troppo esiguo, per riuscire ad attirare e poi tenere acceso l’interesse delle industrie farmaceutiche. Come hanno scritto Michele De Luca e Giulio Cossu su EMBO Reports, dopo la prima “valle della morte” in cui fatalmente si arenano i candidati farmaci bocciati durante le sperimentazioni, si sta profilando una seconda catastrofica “valle della morte” per i trattamenti che funzionano ma non sono abbastanza profittevoli. È in questo contesto che si inserisce l’ultima mossa della Fondazione Telethon, che alla conferenza stampa del 12 settembre si è presentata ufficialmente come “la prima charity al mondo a essere responsabile della produzione e distribuzione di un farmaco”. [Continua su Le Scienze]

Terapia genica: oltre ai profitti c’è di più

Shana è una bambina di origini siriane affetta da immunodeficienza severa di tipo ADA-SCID, trattata con successo a Milano con lo Strimvelis. Recentemente l’azienda produttrice ha deciso di non commercializzare più questa terapia genica perché poco remunerativa.

Nonostante gli ottimi risultati clinici il trattamento simbolo del San Raffaele-Telethon non interessa più all’industria farmaceutica. In soccorso dei pazienti arriverà una nuova fondazione no profit ma questa storia è soltanto l’inizio di una sfida epocale: per tenere viva la ricerca e rendere disponibili i suoi frutti servono riforme e buona volontà.

Ne ho scritto su Le Scienze dopo una lunga chiacchierata con Francesca Pasinelli, Alessandro Aiuti e Luigi Naldini. L’articolo è accessibile sul sito della rivista, senza paywall.