CRISPR 2023: l’evento più atteso e una cattiva notizia

Come da tradizione, Nature ha stilato la lista degli eventi scientifici più attesi per il nuovo anno. Per la biomedicina compaiono i vaccini di prossima generazione a base di mRNA, la pubblicazione aggiornata dei patogeni da tenere d’occhio per l’OMS, i nuovi candidati farmaci per l’Alzheimer. Ma c’è anche l’editing genomico, con l’atteso via libera regolatorio a exa-cel, la prima terapia basata su CRISPR, in dirittura d’arrivo a tempo di record (sono passati solo dieci anni dall’invenzione della tecnica).

Ne avevamo parlato in questo pezzo per Osservatorio Terapie Avanzate e tutto sta procedendo bene, secondo la tabella di marcia, per questo trattamento per anemia falciforme e talassemia messo a punto da CRISPR Therapeutics e Vertex.

Cattive notizie invece per un’altra sperimentazione avviata da Graphite Bio sempre per l’anemia falciforme ma con un altro approccio di editing, che mira a correggere il gene difettoso dell’emoglobina anziché a sbloccare la produzione dell’emoglobina fetale per compensare il difetto in quella adulta. Il trial è stato sospeso dopo la comparsa di gravi effetti collaterali nel primo paziente trattato, in attesa di capire cosa è successo e come correggere il tiro.

Rispondi

Inserisci i tuoi dati qui sotto o clicca su un'icona per effettuare l'accesso:

Logo di WordPress.com

Stai commentando usando il tuo account WordPress.com. Chiudi sessione /  Modifica )

Foto Twitter

Stai commentando usando il tuo account Twitter. Chiudi sessione /  Modifica )

Foto di Facebook

Stai commentando usando il tuo account Facebook. Chiudi sessione /  Modifica )

Connessione a %s...