Come da tradizione, Nature ha stilato la lista degli eventi scientifici più attesi per il nuovo anno. Per la biomedicina compaiono i vaccini di prossima generazione a base di mRNA, la pubblicazione aggiornata dei patogeni da tenere d’occhio per l’OMS, i nuovi candidati farmaci per l’Alzheimer. Ma c’è anche l’editing genomico, con l’atteso via libera regolatorio a exa-cel, la prima terapia basata su CRISPR, in dirittura d’arrivo a tempo di record (sono passati solo dieci anni dall’invenzione della tecnica).

Ne avevamo parlato in questo pezzo per Osservatorio Terapie Avanzate e tutto sta procedendo bene, secondo la tabella di marcia, per questo trattamento per anemia falciforme e talassemia messo a punto da CRISPR Therapeutics e Vertex.

Cattive notizie invece per un’altra sperimentazione avviata da Graphite Bio sempre per l’anemia falciforme ma con un altro approccio di editing, che mira a correggere il gene difettoso dell’emoglobina anziché a sbloccare la produzione dell’emoglobina fetale per compensare il difetto in quella adulta. Il trial è stato sospeso dopo la comparsa di gravi effetti collaterali nel primo paziente trattato, in attesa di capire cosa è successo e come correggere il tiro.