Il debutto clinico dei correttori di basi

Alexis Komor e Nicole Gaudelli, le inventrici dei correttori di basi che sovrascrivono il DNA senza tagliarne entrambi i filamenti.  Credit The CRISPR Journal.

Lo strumento biotech inventato dal gruppo di Liu viene messo alla prova per la prima volta su pazienti con anemia falciforme, malattia con cui si cimenta anche l’editing standard.  

Storicamente l’anemia falciforme è stata una patologia trascurata. Nell’era delle terapie avanzate, però, è diventata un centro di attrazione per gli approcci più innovativi. Perché ha una genetica semplice e, per essere una malattia rara, colpisce un gran numero di persone: oltre duecentomila in tutto il mondo. Ci stanno lavorando molte società biotech e qualche centro pubblico, ciascuno con la propria sperimentazione: Bluebird Bio, Aruvant Sciences, CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Sangamo Therapeutics, California Institute for Regenerative Medicine, Boston Children’s Hospital, Graphite Bio, University of California, e ora anche Beam Therapeutics con i suoi correttori di basi. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

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