Un altro allarme su CRISPR? È la scienza, bellezza

keep-calm-and-sequence-dnaUn lavoro pubblicato su Nature Biotechnology da Allan Bradley e colleghi del Wellcome Sanger Institute in Gran Bretagna ha dimostrato che la forma classica di CRISPR, usata per editare cellule a rapida divisione, può causare riarrangiamenti piuttosto corposi del DNA in punti vicini al sito bersaglio. Possiamo considerarlo l’ultimo allarme su CRISPR, ma è anche una dimostrazione di come funziona la ricerca in biomedicina. Punto numero uno: nessuna tecnologia è perfetta, ma le migliori sono perfettibili. CRISPR appartiene a questa categoria, perché si tratta di una piattaforma biotech straordinariamente versatile e a rapida evoluzione. Quando leggiamo notizie del tipo “CRISPR causa questo o quel problema”, la prima domanda da fare è: di quale variante di CRISPR stiamo parlando? Perché ne esistono ormai molte, classiche o ad alta fedeltà, che agiscono sul DNA o sull’RNA, che tagliano per correggere o che correggono senza tagliare. In quest’ultimo caso, ad esempio, il problema non dovrebbe riguardare le varianti dette “correttori di basi”. Punto numero due: anche se la Cina è già partita con le sperimentazioni sull’uomo, Stati Uniti ed Europa si stanno muovendo con maggiore prudenza ed è normale che i ricercatori studino a fondo i rischi di CRISPR, per imparare come controllarli al meglio, prima di passare all’utilizzo clinico. La domanda da porsi allora è la seguente: esistono dei test che consentono di scartare le cellule in cui CRISPR non ha funzionato bene? Se le cellule si possono prelevare e poi reimpiantare nel paziente (terapia genica ex vivo), la risposta è sì. Prendendo per buona la metafora editoriale, invece di controllare soltanto la parola di cui abbiamo voluto cambiare qualche lettera, si può sequenziare l’intera frase o tutto il paragrafo, persino l’intero libro, per essere certi che non ci siano cambiamenti di sequenza indesiderati lungo il genoma. Le società biotech che lavorano alle applicazioni mediche, del resto, già lo fanno. Punto numero tre: quando una tecnologia piace molto ai media, è inevitabile una certa dose di sensazionalismo sui suoi pregi e anche sui suoi difetti.  Un giorno si sovratitola sugli uni, quello dopo sugli altri. Per chiarirsi le idee sull’ultima controversia, comunque, non mancano gli articoli equilibrati e ben fatti. Ne segnaliamo alcuni, pubblicati su Nature, Scientific American (fonte STAT), The Conversation.

 

2 thoughts on “Un altro allarme su CRISPR? È la scienza, bellezza

    • Buongiorno Stefano. Ho chiesto alla madre di evoCas9, ecco cosa mi ha risposto Anna Cereseto:

      “Ho visto il paper e come avrai pensato anche tu c’è da dire che il risultato non sorprende più di tanto in termine di alterazioni generate a distanza dal sito di taglio (era già stato riportato) e sulla sua entità è discutibile visto che si tratta di soli due loci (succederà anche in altri loci modificati?), che gli esperimenti sono stati fatti con una lunga selezione e che alla fine la frequenza di questa danni “distali” è davvero bassa rispetto alla frequenza di taglio nel punto di taglio programmato.
      Comunque per rispondere alla domanda del lettore: evoCas9 ha un meccanismo di taglio identico a Cas9 originale quindi qualitativamente c’è da aspettarsi lo stesso comportamento. Unico vantaggio è quantitativo: mentre Cas9 originale taglia oltre al punto selezionato anche in altri punti (off-target) e quindi potenzialemnte generando aberrazioni distali sia al punto di taglio ma anche distali ai tagli off-target, evoCas9 dovrebbe generare una quantità inferiore di aberrazioni in quanto taglia solo nel punto previsto. Quindi eventuali abberrazioni si troverebbero solo vicino al taglio programmato”.

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