“I progressi delle nuove terapie dell’era CRISPR possono essere raccontati intrecciando due storie. La prima è quella che ha per protagonisti Victoria, Carlene, Patrick, Alyssa, Terry e molti altri. Sono oltre duecento i pazienti che finora si sono sottoposti a qualche trattamento sperimentale basato sull’editing genomico, ovvero sulla correzione mirata del DNA anziché sull’aggiunta di nuovi geni come avviene nella terapia genica classica. Queste donne e questi uomini affetti da gravi patologie hanno dovuto affrontare dolori e rinunce crescenti, finché non hanno deciso di affidare le proprie speranze a un nuovo tipo di terapie sperimentali, promettenti ma non prive di rischi. Per i più sfortunati di loro questo atto di coraggio e fiducia nella scienza non è bastato, ma per molti di questi pionieri la vita è cambiata davvero. A conti fatti sono già molte decine le persone che sono riuscite a liberarsi (auspicabilmente a lungo termine) del fardello di una malattia genetica rara o, in qualche caso, di una leucemia. Insieme alle cellule geneticamente corrette (in gergo si dice “editate”), per loro è arrivata una nuova normalità e la possibilità di pensare finalmente al futuro.

Il secondo filo narrativo è quello tessuto dalle scienziate e dagli scienziati che hanno inventato, perfezionato e sperimentato gli stratagemmi biotecnologici su cui si basano le nuove terapie. Le protagoniste più note di questa avventura della conoscenza sono l’americana Jennifer Doudna (Università della California a Berkeley) e la francese Emmanuelle Charpentier (Max Planck Institute di Berlino). Sono loro che nel 2012 hanno inventato le forbici genetiche CRISPR, capaci di modificare a piacimento tratti prescelti del DNA. L’accelerazione che questo strumento ha impresso alla ricerca in biologia e medicina è valsa alle due ricercatrici il premio Nobel per la chimica. Ma nel giro di un decennio intorno a questa innovazione biotech è cresciuta una comunità scientifica così estesa e vivace che è diventato impossibile rendere omaggio a tutti coloro che, nel settore pubblico come in quello privato, stanno contribuendo a portare CRISPR dai laboratori agli ospedali.

Se la saga di CRISPR in medicina fosse un film…” [Continua su Le Scienze, edizione cartacea, numero di luglio]