La prima terapia CRISPR funziona ma va a rilento, ecco perché

A due anni dall’approvazione commerciale di Casgevy solo una sessantina di persone affette da anemia falciforme o talassemia hanno potuto beneficiarne, per via di un problema tecnico che la prossima generazione di trattamenti proverà a superare

Il via libera da parte dell’Europa è arrivato il 13 febbraio del 2024, qualche mese dopo l’ok di Gran Bretagna e Stati Uniti. Su Le Scienze avevamo festeggiato lo storico evento, tracciando l’identikit della prima terapia CRISPR approvata nel mondo: il Casgevy, noto anche come exa-cel. Avevamo anticipato che la complessità del trattamento, probabilmente, avrebbe rallentato la sua adozione, ma il quadro tracciato la scorsa settimana da un’inchiesta della testata medica STAT rappresenta comunque una delusione.

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