L’agenzia regolatoria britannica ha dato per prima il via libera alla terapia di editing ex vivo per anemia falciforme e talassemia messa a punto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. A dicembre potrebbe arrivare l’ok anche dalla Food and Drug Administration statunitense. L’iter di approvazione è in corso anche in Europa. Dall’invenzione di CRISPR, nel 2012, all’autorizzazione del primo farmaco sono passati soltanto 11 anni, segno che le forbici genetiche premiate con il Nobel stanno mantenendo le promesse. Per saperne di più su questo trattamento chiamato Casgevy (exagamglogene autotemcel, noto anche come exa-cel o CTX001) consigliamo l’articolo di Rachele Mazzaracca per Osservatorio Terapie Avanzate , che ha chiesto anche a me un breve commento da inserire. Eccolo qui:

“C’è grande entusiasmo nella comunità scientifica per questo debutto che è il primo risultato concreto della rivoluzione scientifica innescata da CRISPR”, commenta Anna Meldolesi, giornalista scientifica e autrice del blog CRISPeR Mania e del libro “E l’uomo creò l’uomo” dedicato all’editing genomico, e anche membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate. “Come c’è stata grande emozione al Summit sull’editing di Londra quando sul palco è salita la paziente simbolo di questa terapia, l’afroamericana Victoria Gray. Ora la sfida sarà cercare di rendere il trattamento economicamente accessibile al maggior numero possibile di persone. Perché, come ha detto Victoria, sarebbe terribile sapere che esiste qualcosa che potrebbe guarirti e non poterla avere”.