Nella timeline del DNA avevamo già segnato il 2012, anno dell’invenzione delle forbici molecolari CRISPR, già premiate con il Nobel. Per vedere approvata la prima terapia basata su questa piattaforma di editing genomico abbiamo dovuto aspettare soltanto 11 anni: la nuova data da segnare sul calendario della scienza è il 16 novembre 2023.

L’Agenzia europea per i medicinali sta ancora valutando il dossier, la Food and Drug Administration statunitense dovrebbe esprimersi all’inizio di dicembre, ma l’autorità competente della Gran Bretagna (MHRA) ha battuto tutti: questo farmaco apripista “ha il potenziale di migliorare significativamente la qualità della vita di molte persone”, si legge nel comunicato stampa che annuncia il via libera.

Il nuovo trattamento, indicato per anemia falciforme e beta-talassemia, si chiama Casgevy, presumibilmente perché Cas è il nome della proteina chiave della tecnologia CRISPR (ma può essere utile sapere che in passato era stato battezzato anche exa-cel o CTX001). È stato sviluppato dall’azienda americana Vertex Pharmaceuticals insieme a CRISPR Therapeutics, la società biotech svizzera co-fondata dalla co-inventrice di CRISPR Emmanuelle Charpentier.

Essendo il primo trattamento figlio dell’editing genomico regolarmente autorizzato, è destinato a finire nei libri di storia accanto ai prodotti simbolo di altri grandi avanzamenti della biomedicina. Come il primo farmaco prodotto in batteri geneticamente modificati (l’insulina ricombinante approvata nel 1982 e ribattezzata Humulin) e il primo vaccino basato sulla tecnologia dell’RNA messaggero (quello per il Covid autorizzato nel 2020 con il nome Comirnaty). [Continua per gli abbonati su Le Scienze]